背景：v-raf鼠肉瘤病毒癌基因同源物B(BRAF)的突变通常在乳头状和间变性甲状腺癌中被发现，并且与野生型相比预后更差。乳头状甲状腺癌细胞系和异种移植物中的BRAF抑制抑制增殖并降低下游磷酸化。我们的目标是分析选择性BRAF抑制剂dabrafenib在转移性BRAF突变甲状腺癌患者中的安全性和有效性。
方法：我们介绍了参加一项更大的1期研究的BRAF突变甲状腺癌患者亚组，其主要结果在别处报道。
结果：入组14名BRAF(V600E)突变甲状腺癌患者，其中13名(93%)曾接受过放射性碘治疗。治疗的中位持续时间为8.4个月，7名（50%）患者接受了≥10个月的治疗。最常见的治疗相关不良事件为皮肤乳头状瘤（n=8,57%）、角化过度（n=5,36%）和脱发（n=4,29%），均为1级。≥3级相关不良事件包括4级脂肪酶升高和3级淀粉酶升高、疲劳、发热性中性粒细胞减少症和皮肤鳞状细胞癌（每种n=1）。观察到四名(29%)部分反应，九名(64%)患者至少减少了10%。在9.3个月的反应持续时间后，只有一名反应者在使用研究药物时出现进展。其他三名响应者没有进展，反应持续时间为4.6+、10.4+和21.4+个月。7名(50%)患者在研究完成时没有进展，中位无进展生存期为11.3个月。
结论：达拉非尼dabrafenib耐受性良好，并在BRAF突变的分化型甲状腺癌患者中产生持久反应。详情请扫码咨询：
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