目的：我们试图研究达拉非尼dabrafenib在BRAF V600E突变朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)儿童中的有效性和安全性。
材料和方法：对20名接受达拉非尼dabrafenib治疗的BRAF V600E突变LCH儿童进行回顾性分析。
结果：患者开始服用达拉非尼dabrafenib的中位年龄为2.3岁（范围为0.6至6.5岁）。男孩与女孩的比例为2.3：1。中位随访时间为30.8个月（范围18.9至43.6个月）。风险器官（RO）+组有14名患者（70%），RO-组有6名患者（30%）。所有患者最初都接受传统化疗，然后由于LCH控制不佳或对化疗不耐受而转为靶向治疗。总体客观缓解率和总体疾病控制率分别为65%和75%。在治疗期间，60%的患者在3.0个月（范围，1.0至9.0个月）的中位期间内循环无细胞BRAF V600E(cfBRAFV600E)水平变为阴性。5名患者出现2级或3级不良反应。
结论：部分BRAF V600E突变的LCH儿童可能受益于达拉非尼dabrafenib单药治疗，尤其是伴有噬血细胞性淋巴组织细胞增多症和对化疗不耐受的高危患者。达拉非尼dabrafenib的安全性值得注意。需要进行更大样本量的前瞻性研究来确定最佳剂量和治疗持续时间。详情请扫码咨询：
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