评估每日一次（QD）他达拉非（Tadalafil）在小儿肺动脉高压（PAH）患者中的药代动力学和安全性，以建立适当的剂量范围以进一步研究。肺动脉高压（PAH）是一种进行性肺血管病，可导致右心室衰竭和死亡。PAH与环鸟苷单磷酸酯（cGMP）的水平降低有关，这是由于一氧化氮的释放受阻，这是由于肺动脉血管内皮中一氧化氮合酶的表达很少或没有表达。cGMP的作用部分由磷酸二酯酶介导。磷酸二酯酶5（PDE5）是在肺脉管系统的主要磷酸二酯酶同工酶;它通常会降解cGMP，因此抑制PDE5会增加内源性cGMP，从而使肺血管平滑肌细胞松弛并扩张肺血管床。
全世界存在几种成人PAH的治疗选择。他达拉非40 mg每天一次（QD），一种有效且选择性的口服PDE5抑制剂，被批准用于成人PAH的治疗。对他达拉非的肺动脉高压反应（PHIRST）是一项全球性的3期研究，评估了他达拉非在成年PAH患者中16周的情况。他达拉非40毫克QD的耐受性良好，并具有改进的运动能力，相关的，并在此基础上，他达拉非被批准用于成人治疗成人PAH。尽管成人治疗取得了进展，但仍缺乏针对儿童PAH的批准疗法。目前，成人中认可的疗法通常在儿童中不按规定使用因此，有必要评估这种治疗方法在小儿PAH患者中的安全性和有效性，以使临床医生能够就该治疗方案做出明智的决定。重量调整的他达拉非剂量1.0±0.4 mg / kg / day和0.991±0.540 mg / kg / day在儿科PAH患者中具有良好的安全性。
这是一项开放性，多中心，国际性，多剂量剂量研究。≥2岁的患者根据体重分为3组中的1组：重（≥40 kg），中重（25至<40 kg）和轻（<25 kg）。每位患者接受他达拉非QD治疗10周：小剂量5周，大剂量5周。每个队列的剂量旨在使PAD成人中他达拉非的血浆他达拉非浓度在5-10 mg（低剂量）或他达拉非20-40mg（高剂量）产生的范围内。1个给药间隔（AUC时的血浆浓度-时间曲线下面积τ），最大浓度，表观清除率在整个试验进行了评估，因为是安全和耐受性。
该研究招募了19位2至17岁的患者，体重9.9至76.0 kg。他达拉非的中位数（范围）的稳态AUCτ在高剂量是7243（3131-13 088）纳克•H /毫升在所有的患者。没有经过波森坦治疗的患者中的浓度高于经波森坦治疗的患者，但两个人群均在接受20-40 mg QD的成年患者的范围内。他达拉非的安全性与公认的成人他达拉非的安全性一致。他达拉非≥40 kg的患者的QD为40 mg QD，<40 kg≥2岁的患者为20 mg QD，适合于小儿PAH患者的进一步研究。现在老挝的他达拉非价格十分实惠，更多详情可咨询下方微信。
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