小儿低度神经胶质瘤（PLGG）是儿童中最常见的脑肿瘤。常规化疗难治性高达50％。现在已知大多数PLGG具有MAPK /ERK途径的活化。同样的途径也在丛状神经纤维瘤（PNs）中被激活，丛状神经纤维瘤是1型神经纤维瘤病（NF1）患者的涉及周围神经的低度肿瘤。已知这些病变对化学疗法是难治的。现在比较好的就是曲美替尼（Trametinib）。
现在可以使用特异的MEK抑制剂（例如曲美替尼），并且已被批准用于在MAPK/ERK途径中具有突变的其他癌症（例如黑素瘤）。我们已经在我们的机构中观察到难治性PLGG患者对曲美替尼有明显反应，I期研究的结果令人鼓舞。这种治疗不仅有效，而且通常耐受性良好。
主要目标是确定曲美替尼作为单一药物通过MAPK/ERK途径活化治疗进展/难治性肿瘤的客观反应率。TRAM-01研究是一项II期多中心开放标签篮子试验，包括4组。第一组包括患有进展性/难治性神经胶质瘤的NF1患者。第2组包括患有丛状神经纤维瘤的NF1患者。
第3组包括进展性/难治性神经胶质瘤合并KIAA1549-BRAF的患者。第4组包括其他患有进展性/难治性神经胶质瘤并激活MAPK / ERK途径的患者。给定研究组的合格患者将接受全剂量的每日口服曲美替尼，共18天，共28天。总共150名患者将在加拿大的七个中心入组。次要目标包括评估无进展生存期。
曲美替尼将使我们能够直接靶向MAPK/ERK途径。我们期望在大多数患者中观察到显着的反应。经过我们的研究，曲美替尼可被整合到PLGG和PN的标准治疗中。现在曲美替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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