背景：在针对晚期肝细胞癌（HCC）患者的CELESTIAL试验中，卡博替尼（Cabozantinib）的生存期较安慰剂好，但价格昂贵。我们旨在从付款人的美国，英国和中国的角度研究卡博替尼（Cabozantinib）治疗索拉非尼耐药肝癌的成本效益。
方法：我们开发了马尔可夫模型，以模拟在CELESTIAL试验后用一线索拉非尼进行预治疗的患者。计算卡博替尼（Cabozantinib）治疗或最佳支持治疗的质量调整生命年（QALYs）和增量成本效益比（ICER）。
药品的标价是从《红皮书》，英国国家处方药局，中国西部医院获得的，并已报道了文献。不良事件，效用权重和状态之间的转换可能性均来自已发布的随机III期试验。美国的付款意愿门槛为$150000/QALY，英国为$70671/QALY（￡50000/QALY），中国为$26481/QALY（3x人均GDP）。确定性和概率敏感性分析用于测试模型的不确定性。
结果：在基本情况下，卡博替尼（Cabozantinib）治疗的疗效提高了0.13个QALY，在ICER与最佳支持治疗方面，美国为833497美元/QALY，英国为304177美元/QALY，中国为156437美元/QALY。该模型对卡博替尼（Cabozantinib）和最佳支持治疗的进展过渡假设最为敏感，而实用性与无进展相关。这些结果在各种情况和敏感性分析（包括确定性和概率分析）中均十分可靠。
结论：从付款人的角度，在美国，英国或中国，以目前的成本计算的卡博替尼（Cabozantinib）对索拉非尼耐药的HCC患者而言并不是一种具有成本效益的治疗选择。详情请扫码咨询：
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