背景：本研究旨在确定卡博替尼（Cabozantinib）在晚期默克尔细胞癌（MCC）患者中的疗效和安全性。
实验设计：这项前瞻性，II期，单机构试验招募了患有铂金失效，复发/转移性MCC的患者，每天口服60mg卡博替尼（Cabozantinib），直至疾病进展，退出研究或出现严重毒性。主要终点是疾病控制率。次要终点包括总体生存期（OS），无进展生存期（PFS）和毒性。进行了VEGFR-2，MET和HGF表达的免疫组织化学分析以及肿瘤组织的下一代测序，并将其与预后相关。
结果：从2014年1月24日至2016年6月8日共计有8例患者。该研究由于毒性和缺乏反应而提前结束。最常见的不良事件是1级和2级，包括厌食症，疲劳，恶心，甲状腺功能减退和消化不良。
两名患者出现了不愈合的疼痛性溃疡和肿瘤皮肤瘘。1例患者病情稳定8个月。一名患者在治疗2周后由于不良事件而退出研究。由于毒性，三名患者需要减少剂量。PFS和OS的中位数分别为2.1和11.2个月。通过患者组织样品的免疫组织化学未在肿瘤细胞中鉴定出MET，HGF或VEGFR-2的表达。
结论：卡博替尼（Cabozantinib）耐受性差，在复发/转移性铂失败的MCC患者中未表现出活性。目前尚不清楚对卡博替尼（Cabozantinib）的靶点进行特定上调或遗传改变的患者的预选是否会改变这项研究的结果。
实践意义：这项II期研究表明，在未经选择的晚期默克尔细胞癌患者组中，卡博替尼（Cabozantinib）的耐受性差且缺乏活性。尽管尚不清楚卡博替尼（Cabozantinib）目标中具有特定上调和基因改变的患者的预选是否会改变这项研究的结果，但这可能会导致极其罕见的患者群体，需要花费多年的时间才能累积。详情请扫码咨询：
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