目的：评估间歇性依维莫司治疗与结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤的效果和效用。
方法：我们调查了总共26名患有结节性硬化症的患者，这些患者的血管平滑肌脂肪瘤直径≥4cm。对于每名患者，我们分析了血管平滑肌脂肪瘤大小的减小、依维莫司停药后大小的变化、依维莫司再给药的大小减小率以及依维莫司引起的不良事件。使用腹部计算机断层扫描或磁共振成像测量血管平滑肌脂肪瘤的体积。根据CTCAEv4.0-JCOG评估不良事件。
结果：依维莫司初始治疗血管平滑肌脂肪瘤平均缩小率为67%。8名患者(31%)在依维莫司停药后未出现扩大的血管平滑肌脂肪瘤。其他18名患者(69%)由于血管平滑肌脂肪瘤扩大而重新开始依维莫司治疗。依维莫司再治疗组血管平滑肌脂肪瘤平均缩小率为61%，与初始治疗率相当。依维莫司再治疗期间的不良事件少于初始治疗。
结论：这是第一份关于间歇性依维莫司Everolimus治疗与结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤的报告。这种治疗对于肿瘤控制和不良事件管理是有效的。这种对患者有益的治疗选择可以最大限度地减少药物剂量和不良事件的发生。详情请扫码咨询：
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