艾曲博帕(Eltrombopag)剂量和疗效

　　儿科患者严重慢性免疫性血小板减少症 (SCITP) 的治疗具有挑战性。我们评估了艾曲博帕（Eltrombopag）在中国 SCITP 儿童中的临床疗效和安全性。该观察性研究于 2017 年 4 月至 2018 年 7 月在北京儿童医院血液肿瘤中心进行。 包括至少接受 12 周艾曲博帕治疗和随访数据的 SCITP 患者。收集基线数据，例如年龄、药物剂量、研究前血小板计数、伴随药物和出血严重程度。在艾曲波帕治疗期间评估治疗反应率、持久反应率、出血事件和不良事件至少 12 周。艾曲博帕治疗的中位持续时间为 16 (12-48) 周。总体、完全和部分反应率为 75% (15/20)，分别为 35% (7/20) 和 40% (8/20)。持久响应率为 70% (14/20)。研究期间未发生严重出血事件或严重不良事件。艾曲博帕似乎对 SCITP 儿童有效且安全，但需要更多研究来证实这一点。

　　共招募了 20 名 SCITP 患者。患者的中位年龄为 7 (1.4-14.6) 岁：9 名患者 (45%) 的年龄为 1 至 <6 岁，9 名患者 (45%) 的年龄为 6-12 岁，2 名患者 (10%) 的年龄为年龄 > 12 岁。男女比例为 14:6。基线血小板计数为 4 (1–12) × 109/L。ITP 的中位持续时间为 1.8 (1.0–13.2) 年。在这些患者中，2 名 (10%) 之前接受过西罗莫司治疗，18 名 (90%) 接受过皮质类固醇、高剂量免疫球蛋白或利妥昔单抗治疗。

　　艾曲博帕（Eltrombopag）治疗和随访的中位持续时间为 16 (12-48) 周。中位反应时间为 14 (5–40) 天。初始反应时的中位血小板计数为 32 × 109/L (12–167 × 109/L)。艾曲博帕治疗期间达到的血小板计数中位数峰值为 100 × 109/L (40–470 × 109/L)。

　　5/20 名患者 (25%) 在 2 周观察期后使用递增剂量的艾曲博帕，而 15/20 名患者 (75%) 维持初始剂量。ORR 为 15/20（75%），CR 率为 7/20（35%），PR 率为 8/20（40%）。在 14/20 名患者 (70%) 和 14/15 名患者 (93.3%) 中观察到 DR 显示 CR 或 PR。艾曲博帕在 1-5 岁儿童中的中位维持剂量为 1.67 mg/kg（1.2-2.3 mg/kg），该药物对 8 例患者有效（平均剂量：1.60 mg/kg），对 3 例患者无效（平均剂量：1.76 mg/kg）。6-17 岁儿童的中位维持剂量为 50 mg（37.5-75 mg），该药物对两名患者有效（平均剂量：50 mg），对两名患者无效（平均剂量：50 mg）。P = 0.87 和 0.73，分别）。在艾曲博帕治疗有效的患者（15例）中，10例患者按规定接受减量，5例有效患者接受初始剂量。在 10 名“减量”患者中，9 名患者维持有效水平，1 名患者的血小板计数在减少艾曲博帕剂量后下降，但在随后的剂量递增（初始剂量）后恢复。此外，5名患者（接受初始剂量）仍保持有效水平。

　　4 名患者 (20%) 在艾曲博帕（Eltrombopag）治疗期间同时接受 ITP 药物治疗（低剂量泼尼松，0.3-0.5 mg/kg，单独，Qod-Biw）。目前尚无法评估糖皮质激素与艾曲博帕联合的协同作用。对艾曲博帕的临床反应还表现为出血事件从基线时的 75% 减少到第 16 周时的 10%。

　　没有报告严重的不良事件。仅发生 1 例 (5%) 皮疹。没有观察到头痛（通常是最常报告的不良事件）。没有不良事件导致停药。两名患者 (10%) 在艾曲博帕治疗期间出现轻微出血事件。艾曲博帕（Eltrombopag）治疗期间肝转氨酶未升高。研究期间没有患者出现新的白内障或血栓栓塞事件，也没有报告恶性肿瘤或血栓形成。20例中仅有1例血小板计数升至470×109/L，经及时调整剂量后降至正常范围，未发现不良反应。微信扫描下方二维码了解更多：