简介：急性髓系白血病（AML）是一种异质性克隆性造血肿瘤。与AML相关的细胞遗传学变化影响反应率和存活率，是最重要的独立预后因素之一。带有inv(3)(q21.3q26.2)或t(3;3)(q21.3;q26.2)的AML；GATA2、MECOM占所有类型AML的1%至2%，并且与诊断时年龄较小、对标准诱导化疗反应差以及长期预后非常差有关。
患者和方法：我们进行了一项单中心、回顾性队列研究，比较了低甲基化剂(HMA)加来那度胺Lenalidomide与标准强化诱导治疗对新诊断和复发/难治性AML与inv(3)的结果。
结果：在15名患者中，4名（26.7%）接受了来那度胺Lenalidomide和HMA作为主要治疗。接受来那度胺Lenalidomide和HMA作为一线诱导治疗的4名患者的总缓解率(ORR)为100%。接受其他诱导方案的患者的ORR为27.3%（11人中的3人）（P=.0256）。
来那度胺Lenalidomide加HMA后首次诱导治疗的反应持续时间平均为7.4个月，其他化疗方案诱导后平均为1.5个月（P=.057）。还评估了诱导和再诱导治疗的ORR，替代化疗方案的ORR为21.4%（28个中的6个），来那度胺Lenalidomide加HMA诱导和再诱导的ORR为75%（8个中的6个）（P=.0046）。
结论：高ORR和合理的反应持续时间可能允许对这些高危AML患者进行潜在治愈的同种异体造血细胞移植。我们的初步数据表明，来那度胺Lenalidomide加HMA是治疗inv(3)AML患者的一种有前景的方法。详情请扫码咨询：
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