卡博替尼Cabozantinib在模拟治疗中发现的局限性

　　目前用于晚期HCC的全身性药物军备库非常有限。尽管卡博替尼（Cabozantinib）为这种致命疾病的患者带来了希望，但不幸的是，受益的幅度相对较低，并且财务成本很高。现在，世界各地的医疗保健系统将不得不应对是否要为此疗法付费的具有挑战性的问题。这是一项基于美国的研究，使用了基于美国的价格，因此结果仅与基于美国的付款人有关。目前，在美国，还没有做出有关成本效益的决定。但是，人们对许多医疗保健措施的成本和成本效益越来越关注。例如，最近的一项分析发现，只有三分之二的公共卫生干预措施确实具有成本效益。因此，一些声音建议在药物开发的早期阶段以及在做出报销决策时使用成本效益模型，以确保适当地使用稀缺资源。我们当前的分析增加了文献资料，提供了如何构建此类模型的示例，以指导决策。据作者所知，这是该组患者中该药物的第一个基于美国的模型。

　　我们缺乏成本效益的发现与雷戈非尼在相同疾病背景下的发现相当。还有其他新型药物已经在晚期HCC的环境中进行了测试，例纳武单抗如和帕姆单抗，但是从美国付款人的角度，我们还不了解这些药物的公布的成本-效果分析。但是，一般而言，这种疾病的许多治疗以较高的成本增加了少量的临床收益，因此通常不被认为具有成本效益。

　　如果有可靠的生物标记物只选择那些最有可能从治疗中受益的患者，那么卡博替尼的成本效益将最有可能得到改善。在CELESTIAL试验中，有人建议接受过先前治疗的患者比接受过先前2种治疗的患者更有可能受益于卡博替尼。该建议基于森林地块的观察结果，前一条线的危险比为0.74，而前两条线的危险比为0.90。但是，这种观察只能被认为是假设的产生，而不是实践的改变，因为这不是预先计划的分析。

　　与所有研究一样，此模型也有一些局限性。这是一项基于试验的研究，使用了CELESTIAL试验的数据。所有这些研究从一开始就存在缺陷，因为试验数据可能与现实世界的数据没有适当的关联。特别是，招募到该试验中的患者可能无法适当代表接受该疗法的现实世界患者。该试验仅限于先前曾接受索拉非尼治疗失败的Child-Pugh A肝硬化和晚期HCC患者。患者的ECOG表现状态也主要小于或等于1。可以合理地假设，在现实世界中，接受这种疗法的患者的表现状态可能较差，肝功能也较差。这可能会影响生存结果以及治疗的持续时间，从而对成本产生预期的影响。此外，由于秘密回扣和谈判，很难了解药品的净价，因此我们的成本估算可能不准确。现实世界中使用的实际剂量也不确定。理想情况下，将使用来自现实世界研究的输入数据来执行此研究。但是，这还不可能，因为没有足够的药物使用来获得可用数据。指导支出决策的成本效益分析的本质是，通常无法获得实际数据。

　　与这项研究的固有局限性有关的另外两个问题需要引起注意。首先，诸如手足综合征等不良事件有时可能由不同的临床医生以不同的方式进行处理。如单变量敏感性分析的龙卷风所示，一些临床医生可能会使用脲霜，其成本与氯倍他索相当，因此不太可能影响整体结果。另外，一些患者手足综合症后将减少剂量。在我们的结构敏感性分析中，这种剂量减少的原因是每天36 mg而不是每天60 mg。现在卡博替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。