达拉非尼Dabrafenib在小儿LGG患者中的良好作用

　　这项研究代表了针对特定驾驶者突变选择的针对小儿人群的BRAFV600靶向治疗临床试验成功结果的最大报道。以前的报道仅限于案例研究观察，以及来自威罗菲尼试验的成人神经胶质瘤亚组的报告，其中包括9例患有BRAFV600突变LGG的成人患者。在这项研究中，我们证明了达拉非尼（Dabrafenib）在小儿BRAF患者中的临床活性V600 –临床试验中突变的复发性或难治性LGG；

　　这些患者中有很大比例的放射学反应。达布拉非尼具有耐受性，并显示出可控的安全性，至少随访2年以上。小儿患者的这些结果增加了先前报道的患有其他BRAFV600突变阳性肿瘤（包括黑色素瘤，NSCLC，间变性甲状腺癌和神经胶质瘤）的成年患者的结果。综上所述，这些数据清楚地证明了达拉非尼靶向V600突变对复发难治性BRAFV600突变阳性LGG患儿的临床益处。

　　小儿进行性或复发性LGG患者的当前治疗选择仅限于放射疗法和化学疗法。这些与各种临床上显着的长期不良反应相关，包括继发性恶性肿瘤，认知障碍，激素缺乏，血管病变和不育的风险，这在儿科患者人群中尤为关注。对于患有BRAFV600突变型LGG的患者，标准化疗方案的疗效似乎比非BRAFV600 LGG的患者更差，其中10年无进展生存率分别为27％和60％。

　　在接受过化疗的人群的历史队列中观察到的表观ORR（6个月里程碑时的CR + PR）约为10％。在这项研究中，通过使用RANO标准进行独立审查，ORR为44％，一年无进展生存率为85％。通过独立审查，大约有一半的响应者在数据截止时有持续的响应。值得注意的是，在通过独立审查评估的患者中，只有两名患者对进展性疾病的反应最佳。

　　这项研究中最终止治疗的最常见原因是医生或父母的决定，大多数患者接受了至少一年的治疗。pLGG标准化学疗法的典型持续时间为12到24个月，可能会影响SD或更佳患者停止治疗的决定。需要进一步的数据生成来确定最佳的治疗持续时间，以及患者是否可以成功治愈。该临床试验研究者的轶事报告表明，用达布拉非尼再次治疗可控制肿瘤。

　　达拉非尼在小儿LGG患者中的安全性是可以控制的，并且与其他适应症中在成年患者中观察到的安全性一致，除了没有鳞状细胞癌的观察。与黑色素瘤和NSCLC患者的观察结果相似，疲劳和发热是在达拉非尼治疗的LGG儿科患者中最常见的与治疗有关的AE。这些不良事件和其他不良事件是可以控制的，并未导致停药。现在达拉非尼价格是多少？更多详情可咨询下方微信。