目的：厄洛替尼是第一代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），已被推荐为EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的基本治疗方案。尽管它提高了无进展生存期(PFS)，但总生存期(OS)有限，而且厄洛替尼可能很昂贵。该成本效益分析比较了厄洛替尼单药治疗与包含吉西他滨的双药化疗。
设置：亚洲EGFR突变NSCLC患者的一线治疗。
方法：基于评估厄洛替尼和化疗的ENSURE(NCT01342965)和OPTIMAL(CTONG-0802)试验的结果创建马尔可夫模型。该模型模拟癌症进展和所有死亡原因。所有医疗费用都是从中国医疗体系的角度计算的。
主要结局指标：主要结局是成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本效益比(ICER)。
结果：厄洛替尼和化疗的联合PFS分别为11.81个月和5.1个月，而OS逆转为厄洛替尼的24.68个月和化疗的26.16个月。与厄洛替尼单药治疗相比，化疗组增加了0.13QALYs（1.17QALYs对1.04QALYs），而厄洛替尼的成本较低（55230美元对77669美元），导致化疗组每个QALY的ICER为174808美元，超过三倍中国人均GDP。最有影响的因素是PFS的健康效用、厄洛替尼的成本和疾病进展的健康效用。
结论：与基于吉西他滨的化疗相比，厄洛替尼Erlotinib单药治疗作为NSCLC具有成本效益的一线治疗可能是可接受的。结果对假设的变化是稳健的。详情请扫码咨询：
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