背景：转移性/晚期平滑肌肉瘤在基于阿霉素的化疗后的二线治疗选择包括吉西他滨(G)、曲贝替定和Votrient帕唑帕尼(P)单药治疗。目前，没有联合疗法比单一疗法更好。LMS03是一项开放标签多中心单组II期研究，旨在评估G+P在二线环境中的疗效和耐受性。
患者和方法：患者（pts）、ECOG≤2、一线多柔比星化疗失败后转移性平滑肌肉瘤（LMS）患者符合条件。在每21天（最多8个周期）的第1天和第8天（最多8个周期）用G1000mg/m2联合口服每日帕唑帕尼（800mg）治疗患者，直至疾病进展/毒性。9个月无进展生存(PFS)率是主要终点。在意向治疗人群中，不可接受和有希望的9个月PFS率被定义为32%和44%。
结果：106名患者被纳入，平均年龄59.8岁，ECOG0分占63.5%；61%的原发肿瘤部位是子宫。Pts用帕唑帕尼+G治疗中位数为3.8个月，用帕唑帕尼治疗中位数为4.2个月。9个月PFS率为32.1%（95%CI23.1-41.1）。中位随访14.2个月后，PFS为6.5个月（95%CI5.6-8.2），总生存期为22.4个月（95%CI16.9-26.5）。最好的反应是23.8%。最常见的3-4级不良事件是血液学的。
结论：LMS03未能表明二线治疗，即吉西他滨联合帕唑帕尼，然后单独帕唑帕尼Votrient，对晚期LMS患者有益。详情请扫码咨询：
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