目的：鲁索替尼与来那度胺和地塞米松在体外和体内均显示出抗骨髓瘤作用。MUC1导致多发性骨髓瘤细胞对来那度胺产生耐药性，而鲁索替尼可阻断其表达。
因此，鲁索替尼可能会恢复对来那度胺的敏感性。因此，进行了一项I期试验，以确定鲁索替尼联合来那度胺和甲基强的松龙对接受来那度胺/类固醇和蛋白酶体抑制剂治疗并在研究开始时疾病进展的复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的安全性和有效性.
患者和方法：使用传统的3+3剂量递增设计在四个队列中招募受试者，计划总共招募28名患者。受试者每天接受两次鲁索替尼，在28天周期的第1-21天每天接受来那度胺，每隔一天口服甲基强的松龙。主要终点是安全性、临床受益率（CBR）和总体反应率（ORR）。
结果：共招募了28名患者。中位年龄为67岁，之前接受过中位数为6次的治疗，包括来那度胺和类固醇，其中93%为难治性。没有发生剂量限制性毒性。CBR和ORR分别为46%和38%。所有12名有反应的患者都对来那度胺难治。3级或4级不良事件(AE)包括贫血(18%)、血小板减少(14%)和淋巴细胞减少(14%)。最常见的严重AE包括败血症(11%)和肺炎(11%)。
结论：这项I期试验表明JAK抑制剂鲁索替尼可以克服RRMM患者对来那度胺Lenalidomide和类固醇的难治性。这些结果代表了治疗多发性骨髓瘤的有前途的新治疗方法。详情请扫码咨询：
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