背景：Ponatinib已在难治性慢性粒细胞白血病(CML)患者和具有Thr315Ile突变的CML患者中显示出疗效。我们旨在调查ponatinib作为慢性期CML患者一线治疗的活性和安全性。
方法：我们在美国德克萨斯州休斯顿的MDAnderson癌症中心进行了一项单臂2期试验。2012年5月3日至2013年9月24日期间，我们招募了早期（<6个月）慢性期CML患者，并每天一次口服帕纳替尼治疗。2013年7月25日之前入组的患者的起始剂量为每天45毫克；由于耐受性问题，我们降低了这一点，并且在此日期之后入组的患者的起始剂量为每天30毫克。在美国食品和药物管理局(FDA)于2013年10月6日就帕纳替尼的血管并发症发出警告后，我们开始所有患者每天服用81毫克阿司匹林，并将帕纳替尼的剂量减少至每天30毫克或15毫克。耐心。主要终点是在符合方案人群中达到6个月完全细胞遗传学反应的患者比例。
发现：我们招募了51名患者。中位随访时间为20·9个月（IQR14·9–25·2）。43名患者每天开始服用45毫克ponatinib；八名患者开始每天服用30毫克。46名可评估患者中有43名(94%)在6个月时达到完全细胞遗传学反应。最常见的毒性包括皮肤相关作用（n=35；69%）和脂肪酶升高（n=32；63%）。25名（49%）患者发生心血管事件（主要是高血压）。15名(29%)患者发生了3-4级骨髓抑制。五名(10%)患者发展为脑血管或血管闭塞性疾病。43(85%)名患者需要在某个时间中断治疗，45(88%)名患者需要减少剂量。由于担心ponatinib会增加血栓栓塞的风险，该研究在FDA的建议下于2014年6月18日终止。
解释：新诊断的慢性期CML患者对帕纳替尼治疗反应良好，大多数实现完全细胞遗传学反应。对于接受帕纳替尼治疗的患者，需要对患者进行剂量调整、广泛监测和对血栓栓塞事件的咨询。然而，由于血管血栓事件的风险和这些患者的替代选择的可用性，在一线环境中应首先考虑其他药物。详情请扫码咨询：
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