复发性胶质母细胞瘤患者中瑞戈非尼regorafenib与洛莫司汀的比较

　　背景：胶质母细胞瘤是一种高度血管化的肿瘤，疾病复发后几乎没有治疗选择。瑞戈非尼是血管生成、基质和致癌受体酪氨酸激酶的口服多激酶抑制剂。我们旨在评估瑞戈非尼治疗复发性胶质母细胞瘤的疗效和安全性。　　

　　方法：REGOMA是一项在意大利十个中心进行的随机、多中心、开放标签的2期试验。符合条件的患者（年龄≥18岁）经组织学证实为胶质母细胞瘤、东部肿瘤协作组体能状态为0或1，并且在手术后接受放疗和替莫唑胺放化疗后有记录的疾病进展，通过基于网络的系统随机分配（1:1），按中心和复发手术分层（是与否），在每个4周周期的前3周每天一次接受瑞戈非尼160mg或洛莫司汀110mg/m2每6周一次，直至疾病进展、死亡、不可接受的毒性或同意撤回。主要终点是意向治疗人群的总生存期。　　

　　发现：2015年11月27日至2017年2月23日期间，124名患者接受了筛查，119名符合条件的患者被随机分配接受瑞戈非尼(n=59)或洛莫司汀(n=60)。中位随访时间为15·4个月(IQR13·8-18·1)。在分析截止日期，119名患者中有99名(83%)死亡：瑞戈非尼组59名中的42名(71%)和洛莫司汀组60名中的57名(95%)。与洛莫司汀组相比，瑞戈非尼组的总生存期显着提高，瑞戈非尼组的中位总生存期为7·4个月（95%CI5·8-12·0），而瑞戈非尼组的中位总生存期为5·6个月（4·7-7·3)在洛莫司汀组中（风险比0·50，95%CI0·33-0·75；对数秩p=0·0009）。　　

　　接受瑞戈非尼治疗的59名患者中有33名(56%)发生了3-4级治疗相关的不良事件，接受洛莫司汀治疗的60名患者中有24名(40%)。与瑞戈非尼相关的最常见的3级或4级不良事件是手足皮肤反应、脂肪酶增加和血胆红素增加（59名患者中有6名[10%]）。在洛莫司汀组中，最常见的3级或4级不良事件是血小板计数减少（60名患者中有8名[13%]）、淋巴细胞计数减少（8名[13%]）和中性粒细胞减少症（7名[12%]）。调查人员认为没有死亡与药物有关。　　

　　解释：REGOMA在复发性胶质母细胞瘤中显示出令人鼓舞的瑞戈非尼regorafenib总生存获益。这种药物可能是对这些患者的一种新的潜在治疗方法，应该在一项有足够效力的3期研究中进行研究。详情请扫码咨询：