卡博替尼（Cabometyx）在晚期甲状腺髓样癌（EXAM）试验中的双盲III期疗效的初步分析表明，卡博替尼与安慰剂相比在进行性甲状腺髓样癌（MTC）患者中无进展生存期有显着改善。在长期随访之后，对总生存期（OS）进行了最终分析，这是一个关键的次要终点。甲状腺髓样癌（MTC）是从甲状腺[降钙素产生滤泡旁C细胞所产生的一种罕见的恶性肿瘤。MTC在所有甲状腺癌中约占2％，在与甲状腺癌相关的死亡中占14％。约有一半的MTC患者出现淋巴结转移，而10％的患者出现远处转移性疾病。存活率根据疾病阶段而变化。肿瘤局限于甲状腺的患者的10年生存率是96％，而远处转移的患者的10年生存率只有40％。
发生MTC病例的大约75％零星的，而25％与之一相关联的两个遗传的常染色体显性综合征-多发性内分泌腺瘤2 A（MEN2A）或MEN2B。MTC发病机制涉及许多突变和信号通路。几乎所有具有遗传形式的患者都在编码RET蛋白的基因中鉴定出种系突变，据报道在多达65％的散发性疾病患者中体细胞RET突变。所有体细胞的一半RET基因突变是M918T点突变，这是与不良预后有关。在例散发MTC缺乏RET突变，RAS基因突变是常见的，在高达发生到箱子68％。此外，血管内皮生长因子和MET途径被认为促进血管生成，侵入和转移在MTC。
不可切除或转移性MTC患者的化学疗法活动有限。最近，多靶点激酶抑制剂（MKIs）已被批准用于局部晚期或转移性MTC。卡博替尼是一种激酶抑制剂，包括MET，血管内皮生长因子受体和RET，已根据EXAM试验的结果在美国和欧洲批准用于进行性转移性MTC在此III期研究中，与已记录转移性MTC影像学进展的患者相比，安慰剂显着延长了卡博替尼的主要终点无进展生存期（PFS）（估计中位PFS 11.2对4.0个月；危险比[HR]，0.28） ; 95％置信区间[CI]，0.19–0.40;P <0.001）。
在初步分析中，计划中的OS中期分析显示各治疗组之间无差异（HR，0.98； 95％CI，0.63-1.52），但在最终分析的217例计划死亡中，只有96例发生了。EXAM在有记录的转移性MTC影像学进展的330例患者中比较了卡博替尼和安慰剂的疗效。患者被随机分配（2：1）卡博替尼（140 mg /天）或安慰剂。报告最终操作系统和更新的安全性数据。
最小随访时间为42个月。Kaplan–Meier分析显示卡博替尼与安慰剂的中位OS升高了5.5个月（分别为26.6和21.1个月），尽管差异未达到统计学显着性[分层风险比（HR）为0.85；95％置信区间（CI）为0.64–1.12；P = 0.24]。在对OS，无进展生存期和客观缓解率的探索性评估中，卡波替尼对RETM918T突变阳性肿瘤患者的治疗效果似乎比不携带该突变的患者更大。对于患有RETM918T阳性疾病的患者，卡波替尼的中位OS为44.3个月，而安慰剂为18.9个月[HR，0.60；每例0。95％CI，0.38–0.94；P = 0.03（未针对多个亚组分析进行调整）]， 在RETM918T阴性亚组中，其对应值分别为20.2和21.5个月（HR，1.12； 95％CI，0.70-1.82；P= 0.63）。
卡博替尼的中位治疗持续时间为10.8个月，安慰剂为3.4个月。卡博替尼的安全性与初步分析一致。卡博替尼治疗转移性，放射学上进展的MTC患者的最终OS分析未达到次要终点。与安慰剂相比，卡博替尼的OS统计学上无统计学意义的增加。探索性分析表明，RETM918T阳性肿瘤患者使用卡博替尼可能会获得更大的治疗益处。现在卡博替尼的仿制药价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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