简介：小儿低级别胶质瘤(pLGG)的一个标志是丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的异常信号传导。因此，使用小分子抑制剂如MEK抑制剂(MEKi)抑制MAPK信号可能是一种有前途的策略。
方法：在这项多中心回顾性集中审查研究中，我们分析了2015年至2019年间接受MEKi曲美替尼治疗进展性pLGG的18名患者作为个体治疗决策。我们根据中央放射学审查、分子分类和研究者观察调查了放射学反应毒性。
结果：我们观察到6种部分反应(PR)、2种轻微反应(MR)和10种稳定疾病(SD)作为最佳总体反应。治疗下疾病控制率（DCR）为100%。在KIAA1549:BRAF-以及1型神经纤维瘤病(NF1)驱动的肿瘤中观察到反应。
中位治疗时间为12.5个月（范围：2至27个月）。在中位时间3(2-4)个月内停止曲美替尼治疗后，在三名患者中观察到疾病进展。16/18名患者(89%)发生了与治疗相关的不良事件。18名患者中有8名(44%)出现严重不良事件（CTCAEIII和/或IV；最常见的是皮疹和甲沟炎），6/18名患者（33%）需要减少剂量，2/18名患者停止治疗（11%）。
结论：曲美替尼对进展性pLGG是一种有效且可行的治疗方法，可导致所有患者的疾病得到控制。然而，治疗相关的毒性干扰了个别患者的治疗，部分患者在停用MEKi后疾病控制无法持续。我们的数据支持MEKi在pLGG中的同类疗效以及针对当前标准化疗方案对曲美替尼trametinib进行前期随机测试的必要性。详情请扫码咨询：
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