急性髓系白血病诱导化疗期间艾曲波帕eltrombopag治疗

　　背景：急性髓系白血病患者在诱导化疗期间经常出现血小板减少症。艾曲波帕（eltrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂，通过与内源性血小板生成素类似的机制刺激血小板生成。本研究调查了艾曲波帕（eltrombopag）与安慰剂在基于蒽环类药物对急性髓系白血病患者进行诱导治疗期间的安全性和有效性。　

　　方法：在这项随机、双盲、2期研究中，从10个国家（澳大利亚、比利时、加拿大、希腊、匈牙利、以色列、韩国、波兰、俄罗斯和美国）的临床中心招募了初治患者.除M3和M7之外的任何亚型的急性髓细胞白血病患者根据先前的恶性血液病（是或否）和年龄（18-60岁或>60岁）进行分层，然后使用自动交互系统随机分配(1:1)语音应答系统随机化时间表。　　

　　研究人员和患者对研究治疗不知情。从第4天开始，患者接受标准诱导化疗（第1-3天静脉推注柔红霉素[18-60岁患者为90mg/m2或60mg/m2对于年龄>60岁的患者]，加上第1-7天的阿糖胞苷持续静脉输注[100mg/m2]），每天服用一次艾曲波帕（eltrombopag）200mg（东亚人为100mg）或安慰剂，直到血小板计数为200×109/L或更高，直至缓解，或诱导化疗开始后42天。该研究的主要目标是通过不良事件、左心室射血分数(LVEF)的变化和所有接受治疗的患者的临床实验室参数评估安全性和耐受性。　　

　　结果：在2013年9月7日至2015年1月30日期间，149名患者接受了资格评估，然后148名患者被随机分配接受艾曲波帕（eltrombopag）（n=74）和安慰剂（n=74）。各组在平均(SD)年龄（艾曲波帕（eltrombopag）组56·7岁[12·3]与安慰剂组56·6岁[11·6]）、平均(SD)初始血小板计数（59·5×109/L[43·3]vs63·7×109/L[48·0])和低危核型（两组74名患者中的16名[22%]）。　　

　　常见的3-4级不良事件（任一组均≥10%）是发热性中性粒细胞减少症（31[42%]vs28[39%]）、白细胞计数减少（8[11%]vs5[7%]])和低磷血症（3[4%]vs9[13%]）。艾曲波帕（eltrombopag）组24名(32%)患者发生严重不良事件，安慰剂组为14名(20%)患者。艾曲波帕（eltrombopag）组中有39名(53%)患者死亡，而安慰剂组中有29名(41%)患者死亡。血栓栓塞事件（5[7%]对4[6%]）和LVEF的平均(SD)变化（-2·5%[7·8]对-4·3%[8·5]）相似。　　

　　解释：该试验的数据不支持将艾曲波帕（eltrombopag）与诱导化疗联合用于急性髓系白血病患者。详情请扫码咨询：