目的：无法切除的脑干浸润性神经节胶质瘤患儿在接受常规化疗和放疗时无进展生存期较差。BRAF V600E突变发生在大量神经节胶质瘤中，使它们适合使用突变特异性激酶抑制剂进行靶向治疗。然而，关于这些抑制剂在这种肿瘤环境中的有效性和最佳治疗持续时间的数据有限。
方法：回顾性描述3例BRAF V600E突变的儿童脑干神经节胶质瘤接受达拉非尼(dabrafenib)（一种特异性BRAF V600E激酶抑制剂）长期治疗的病例。
结果：Dabrafenib导致肿瘤快速消退和显着且持久的临床和放射学改善。然而，所有患者在停止治疗后数天至数周内出现快速的临床和放射学复发，但在重新引入达拉非尼(dabrafenib)时表现出类似的快速和持续的治疗反应。尽管在3名患者中长期使用了4.8至5.5年，但这种靶向治疗的耐受性良好。
结论：达拉非尼(dabrafenib)在我们的三名患者中是有效的，看似安全且耐受性良好。我们观察到即使在治疗2年后停药后重新引入这种激酶抑制剂时，仍存在持续的化学敏感性。这些病例表明需要重新评估BRAFV600E突变型神经节胶质瘤儿童患者停用达拉非尼(dabrafenib)的时机和方法，并更好地评估其长期使用的未来影响。详情请扫码咨询：
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