重要性：超过90%的分化良好或去分化的脂肪肉瘤(WD/DDLS)具有CDK4扩增。选择性CDK4和CDK6抑制剂palbociclib抑制脂肪肉瘤细胞系和异种移植物的生长并诱导衰老。我们之前的2期研究表明，用palbociclib（每天200毫克，每21天一次，持续14天）治疗WD/DDLS可带来临床益处，但对血液学毒性作用中等。了解palbociclib在新剂量和时间表下（每28天一次，每天125毫克，持续21天）是否会产生临床益处和可控制的毒性作用是很重要的。
目的：确定用palbociclib（PD0332991）治疗的WD/DDLS患者在12周时的无进展生存期（PFS）。
设计、设置和参与者：在纪念斯隆凯特琳癌症中心进行的这项非随机、开放标签的2期临床试验中，从2011年12月起招募了60名18岁及以上的晚期WD/DDLS和RECIST1.1可测量的疾病患者至2014年1月，随后至2015年3月。患者接受口服palbociclib，每天125毫克，为期21天，以28天为周期。
主要结果和测量：主要终点是PFS。次要终点包括反应率和毒性作用。
结果：总体而言，初始队列中招募了30名患者，扩展队列中招募了30多名患者。中位（范围）年龄为61.5(35-87)岁；31名患者(52%)为男性；东部肿瘤协作组评分中位数（范围）为0(0-1)。12周时的无进展生存率为57.2%（双侧95%CI，42.4%-68.8%），中位PFS为17.9周（双侧95%CI，11.9-24.0周）。有1个完整回复。毒性作用主要是血液学的，包括中性粒细胞减少症（3级，n=20[33%]；4级，n=2[3%]），但没有中性粒细胞减少症。
结论和相关性：在晚期WD/DDLS患者中，palbociclib帕博西尼治疗与良好的PFS和偶尔的肿瘤反应相关。该剂量和时间表似乎是有效的，并且可能比200毫克14天的毒性作用更小。详情请扫码咨询：
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