背景：到目前为止，只有伊马替尼和舒尼替尼被证明对胃肠道间质瘤(GIST)患者有临床益处，但几乎所有转移性GIST最终都会对这些药物产生耐药性，导致致命的疾病进展。我们旨在评估瑞戈非尼在至少伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后进展的转移性或不可切除GIST患者中的疗效和安全性。
方法：我们在17个国家的57家医院进行了这项3期试验。组织学证实的转移性或不可切除的GIST患者，至少既往伊马替尼和舒尼替尼治疗失败，按2:1的比例随机分配（通过计算机生成的随机化列表和交互式语音应答系统；预分配区组设计（区组大小12）；分层按治疗线和地理区域）在每个4周周期的前3周接受每日口服瑞戈非尼160毫克或安慰剂，加上两组的最佳支持治疗。
研究发起人、参与者和研究人员对治疗分配不知情。主要终点是无进展生存期（PFS）。在疾病进展时，分配给安慰剂的患者可以交叉使用开放标签瑞戈非尼。分析是按意向治疗进行的。
结果：从2011年1月4日到8月18日，240名患者接受了筛查，199名患者随机接受瑞戈非尼(n=133)或匹配的安慰剂(n=66)。数据截止日期为2012年1月26日。瑞戈非尼每次独立盲法中央审查的中位PFS为4·8个月（IQR1·4-9·2），安慰剂为0·9个月（0·9-1·8）（危险比率[HR]0·27，95%CI0·19-0·39；p<0·0001)。进展后，56名接受安慰剂的患者(85%)转而接受瑞戈非尼治疗。
130名(98%)接受瑞戈非尼的患者和45名(68%)接受安慰剂的患者报告了与药物相关的不良事件。最常见的3级或更高级别瑞戈非尼相关不良事件是高血压（132例中的31例，23%）、手足皮肤反应（132例中的26例，20%）和腹泻（132例中的7例，5%）。
解释：这项研究的结果表明，与安慰剂相比，口服瑞戈非尼regorafenib可以显着改善标准治疗进展后的转移性GIST患者的无进展生存期。据我们所知，这是第一个显示激酶抑制剂对这种高度难治性患者群体有益的临床试验。详情请扫码咨询:
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