随机、双盲、安慰剂对照、3 期 COMFORT-I 试验评估了 JAK1/JAK2 抑制剂鲁索替尼在中 2/高危骨髓纤维化患者中的疗效。COMFORT-I 数据的主要和计划的 3 年分析表明，与安慰剂相比，鲁索替尼（ruxolitinib）（第一种骨髓纤维化批准的疗法）减少了脾肿大并延长了总生存期。在这里，我们展示了最终的 5 年结果。
鲁索替尼是美国食品和药物管理局批准的 JAK1/JAK2 抑制剂，用于中危或高危 MF 患者，包括原发性 MF（PMF）、真性红细胞增多症后 MF（PPV-MF）和原发性血小板增多症后 MF (PET-MF)，以及对羟基脲反应不足或不耐受的 PV 患者。鲁索替尼还被欧洲药品管理局批准用于治疗 PMF、PPV-MF 或 PET-MF 成年患者的疾病相关脾肿大或症状，以及治疗对羟基脲耐药或不耐受的 PV 成年患者。MF 的批准基于两项针对中 2 级或高危 PMF、PPV-MF 或 PET-MF 患者的随机 3 期临床试验。口服 JAK 抑制剂治疗的对照骨髓纤维化研究 (COMFORT)-I 是一项双盲、安慰剂对照试验，COMFORT-II 是一项开放标签试验，将鲁索替尼与最佳可用疗法进行比较。在两项试验中，鲁索替尼均优于对照干预措施，可缩小脾脏大小并改善 MF 相关症状和生活质量 (QoL) 指标。无论 MF 亚型、年龄、国际预后评分系统 (IPSS) 风险评分、东部肿瘤协作组 (ECOG) 表现状态和基线血红蛋白水平如何，在第 24 周 COMFORT-I 中均观察到脾体积减少和 QoL 指标改善，血小板计数、脾脏大小和JAK2V617F 突变状态。
在澳大利亚、加拿大和美国管理的患者被随机集中（交互式语音应答系统）1:1 每天两次口服鲁索替尼（每基线血小板计数 15 或 20 毫克）或安慰剂。研究人员和患者对治疗不知情。该分析中评估的次要终点是在意向治疗人群中评估的脾脏体积（脾脏反应）和总生存期较基线减少 35% 以上的持久性。在接受研究治疗的患者中评估了安全性。
患者随机（2009 年 9 月至 2010 年 4 月）接受鲁索替尼（n = 155）或安慰剂（n = 154）。在终止时，27.7% 的鲁索替尼随机化患者和 25.2% (28/111) 从安慰剂交叉的患者正在接受治疗；没有患者继续服用安慰剂。随机分配至鲁索替尼的患者中位脾脏反应持续时间为 168.3 周，中位总生存期与安慰剂相比延长（鲁索替尼组，未达到；安慰剂组，200 周；HR，0.69；95% CI，0.50–0.96；P = 0.025) 尽管与鲁索替尼交叉。
鲁索替尼的安全性与之前的分析保持一致。开始使用鲁索替尼后<12 个月与≥48 个月最常见的新发全级别非血液学不良事件是疲劳（29.0% 对 33.3%）和腹泻（27.8% 对 14.6%）。新发 3 或 4 级贫血和血小板减少症均主要发生在前 6 个月内，42 个月后无病例发生。鲁索替尼随机化组中最常见的与治疗相关的不良事件相关死亡是败血症 (2.6%)、疾病进展 (1.9%) 和肺炎 (1.9%)。最终的 COMFORT-I 结果继续支持鲁索替尼作为中 2/高危 MF 患者的有效治疗方法。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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