在研究 271 中，有 49 名 aGVHD 患者单独使用类固醇难治。显示了功效分析人群的人口统计数据，以及表显示了这些患者中有关 aGVHD 的基线信息。疗效分析人群主要由 3-4 级 (73%) GVHD 的成年人组成；大多数接受了使用来自匹配的相关或无关供体 (76%) 的外周血干细胞 (80%) 的移植。该队列的 MAGIC 生物标志物评分中位数为 0.47，83% 属于 MAGIC 生物标志物高风险组。基线时先前皮质类固醇暴露的中位持续时间为 15 天（范围：3-106 天）。在治疗方面，48 (98%) 名患者开始每天两次 5 mg 鲁索替尼（ruxolitinib）（1 名开始每天 5 mg），28 (57%) 名患者在研究第 7 天将鲁索替尼剂量增加至每天两次 10 mg。 其他研究后治疗据报道，18 名（37%）患者使用其他免疫抑制药物或体外光分离术。
FDA 裁定的第 28 天 ORR 为 57.1%（95% CI：42.2–71.2);超过一半的回复是 CR。响应者的中位随访时间为 5.2 个月（范围，1.1-14.4 个月）。对于 28 名响应者，响应的中位持续时间为 0.5 个月（95% CI：0.3-2.7 个月），死亡或新治疗的中位时间为 5.7 个月（95% CI：2.2 至不可估计 [NE]） .
第 28 天 ORR 在人口统计亚群中基本一致。根据基线 aGVHD 特征，基线 GVHD 分级、基线血清致瘤性抑制因子 2 (ST2) 浓度和基线 MAGIC 生物标志物评分在 ORR 和 CR 方面存在显着差异。有 24 名患者在基线时具有 3-4 期较低的 GI GVHD；其中，10 个 (42%) 达到了第 28 天的 ORR。报告了 24 名 (49%) 患者的死亡率。中位总生存期为 10.9 个月（95% CI：3.0–NE）。第 6 个月非复发死亡率的累积发生率为 46.9%（95% CI：32.5-61.7）。随访不足以准确估计慢性 GVHD 的发生率。
安全人群包括在研究 271 中治疗的所有 71 名患者。 安全人群的人口统计学和基线 GVHD 特征显示在表中，分别。鲁索替尼治疗的中位持续时间为 46 天（范围，4-382 天）。在治疗结束时，鲁索替尼的剂量为 20 名 (28%) 患者每天两次 10 毫克，20 名 (28%) 患者每天两次 5 毫克，31 名 (44%) 患者每天两次。
FDA 将任何在研究中复发后死亡的患者的死亡根本原因判定为复发，将任何因活动性 GVHD 死亡的患者视为 GVHD，并将任何因感染而死亡但没有活动性 GVHD 的患者判定为感染。在最后一剂鲁索替尼的 30 天内，21 名（30%）患者死于 GVHD，2 名（3%）患者死于感染，没有人死于复发，没有人死于对鲁索替尼的不良反应。31% 的患者发生了导致治疗中断的不良反应。导致治疗中断的最常见不良反应是感染 (10%)。导致剂量中断或剂量减少的最常见（≥10%）不良反应是感染、血小板减少和中性粒细胞减少。
特别关注的不良事件包括感染、出血、血栓形成、复发、移植失败和移植后淋巴组织增生性疾病（PTLD）。78% 的患者报告了任何类型的感染，62% 的患者感染为 3-5 级。最常见的感染是败血症（25%）、巨细胞病毒感染（20%）、下呼吸道感染（13%）、尿路感染（11%）和葡萄球菌感染（10%）。49% 的患者报告了出血事件，20% 的患者发生了 3-5 级事件。出血发生率最高的部位是胃肠道（25%）、泌尿道（15%）和上呼吸道（例如鼻衄；11%）。
27% 的患者报告了血栓形成事件，13% 的患者事件为 3-5 级；最常见的此类事件是深静脉血栓形成 (6%)。两名 (3%) 患者先前的恶性肿瘤复发，一名 (1%) 出现继发性移植失败，并且没有人发生 PTLD。桌子表显示了鲁索替尼在安全人群中的常见不良反应。桌子表还显示实验室测试被认为是与基线相比至少有 1 级偏移的不良反应。贫血、血小板减少症和中性粒细胞减少症是最常见的实验室检查，治疗后恶化至 3-4 级。这些血细胞减少是一过性的，通过剂量调整在很大程度上得到解决。很大一部分患者的转氨酶也升高，但很少有 3-4 级。此外，高甘油三酯血症被报告为 11% 的不良反应。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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