厄达替尼（erdafitinib）是首个获批用于治疗转移性尿路上皮癌 (mUC) 患者的靶向疗法。批准基于一项 II 期单臂试验，该试验证明了厄达替尼在具有 FGFR2/3 改变的肿瘤患者中的显着活性。在巴西，一项扩大准入计划 (EAP) 为患者提供了在上市前获得厄达替尼的早期准入权。本报告描述了 mUC 患者接受厄达非替尼治疗的特征和结果。
厄达替尼是第一个基于 II 期单臂试验批准用于治疗转移性尿路上皮癌 (mUC) 患者的靶向疗法，其中包括 99 名患者，这些患者在接受大量治疗的 FGFR2/ 肿瘤患者中表现出显着活性，ORR 为 40%。 3个改动。在巴西，一项扩大准入计划 (EAP) 为患者提供了在上市前获得厄达替尼的早期准入。本报告描述了厄达替尼对参与厄达替尼的 EAP 的巴西 mUC 患者的有效性和安全性。
成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 是跨膜蛋白，通常与控制磷酸盐和维生素 D 相关。激活后，FGFR 通过复杂的途径调节分化、迁移和存活。FGFR 基因改变（突变和融合）与包括尿路上皮癌在内的许多肿瘤的肿瘤进展相关。至少 20% 的晚期尿路上皮癌已被证明具有 FGFR2/3 改变，并且与更差的结果相关。因此，使用 FGFR 抑制剂的靶向治疗在这些患者中显示出显着的 ORR。
对一线和二线全身治疗失败的mUC患者进行原发或转移肿瘤组织中 FGFR2/3 改变的筛查。选择具有 FGFR2/3 改变的患者以标准给药方案接受厄达替尼，并进行前瞻性随访以评估疗效和安全性结果。从 2019 年 4 月 19 日到 2020 年 3 月 13 日，来自 10 个巴西中心的 47 名mUC患者接受了 FGFR2/3 改变的检测。在 12 名患者 (25.5%) 中发现 FGFR2/3 的改变，并且他们都符合 EAP 的条件。四名患者 (33%) 有部分反应，而两名患者 (17%) 病情稳定。
在 5 名患者 (42%) 中观察到进展性疾病，即最佳反应。中位随访时间为 16.2 个月，治疗失败的中位时间 (TTF) 为 2.8 个月。仅考虑有客观反应的患者时，中位 TTF 为 5.3 个月。分别有 10 名患者 (83%) 和 5 名患者 (42%) 报告了任何级别和 3 级或更高级别的不良事件 (AE)。最常见的 AE 是高磷血症。第一份关于接受大量治疗的 mUC 患者的真实世界证据报告证实了厄达替尼在缺乏治疗选择的疾病环境中的有效性和安全性。现在厄达替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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