简介：有新的证据支持mTOR抑制剂依维莫司用于晚期、复发难治性胸腺上皮肿瘤(TET)患者。然而，患者的选择和识别反应的预测生物标志物仍然是一个挑战。在这里，我们描述了在TET患者中使用依维莫司的单中心经验，并提供了其胸腺肿瘤的详细分子分析。
材料和方法：回顾性评估了斯坦福大学所有接受依维莫司处方的晚期TET患者的数据。计算治疗失败时间（TTF）和总生存期（OS）。STAMP是一个130基因靶向下一代测序(NGS)面板，对每个肿瘤样本进行了分析。
结果：纳入了12名接受依维莫司治疗的胸腺瘤(T)患者和3名胸腺癌(TC)患者。患者已经接受了平均三个先前治疗线的大量预治疗。三名患者因不良事件停止治疗。TTF的平均TTF为14.7个月，TC的平均TTF为2.6个月，整个队列（NRT和5.3个月TC）的中位OS为27.6个月。两名副肿瘤性自身免疫性疾病患者使用依维莫司后自身免疫性有所改善。在4/15(27%)的患者中观察到致病突变，包括TP53、KEAP1和CDKN2A。还发现了负责调节肿瘤对mTOR抑制反应的关键基因中的几种未知意义的变体。
结论：正如之前在一项前瞻性试验中报告的那样，在这个单一机构队列中，先前接受过治疗的晚期TET患者似乎受益于依维莫司。此外，存在可控的毒性特征并且没有依维莫司everolimus引起的肺炎病例。一个靶向NGS面板揭示了几个致病突变，但在该队列中可检测到的肿瘤突变与治疗失败时间之间没有关联。详情请扫码咨询：
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