卡马替尼(Capmatinib)的预算影响

　　非小细胞肺癌（NSCLC）中高度MET扩增（拷贝数≥10）比例为2%，对MET抑制剂敏感。2020年5月7日，美国FDA加速批准诺华制药的小分子MET抑制剂Capmatinib（卡马替尼，INC280，商品名Tabrecta）上市，用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期NSCLC。

　　GEOMETRY mono-1是一项2期，多队列，多中心研究，评价卡马替尼对于MET外显子14跳跃突变或MET扩增晚期NSCLC的疗效，研究共包括6个队列。

　　ASCO2020大会报道了GEOMETRYmono-1研究中队列1a和5a的临床结果，高度MET扩增多见于吸烟男性NSCLC患者。

　　截至2020年1月6日，队列1a仍有3例患者，队列5a中无患者继续接受卡马替尼。

　　卡马替尼 400mg每天二次剂量时，364例患者中常见的不良反应为外周水肿（所有级别42.7%，3-4级8.2%）、恶心（所有级别34.3%，3-4级1.6%）、呕吐（所有级别18.7%，3-4级1.9%）、血肌酐升高（所有级别18.4%，3-4级0）、乏力（所有级别13.7%，3-4级2.7%）、食欲下降（所有级别12.4%，3-4级0.8%）和腹泻（所有级别11.0%，3-4级0.3%）。

　　48例（13.2%）患者发生和卡马替尼相关的严重不良反应，83例（22.8%）患者至少一次减量，39例（10.7%）因不良反应永久停药。

　　队列1b中为10>MET拷贝数≥6的NSCLC患者，因疗效欠佳已被关闭。队列1a和5a的总有效率未达到预期的临床研究终点。

　　为了估计将第一个FDA批准的MET抑制剂卡马替尼添加到美国商业或Medicare健康计划中的预算影响，该卡马替尼用于转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）患者，其肿瘤的突变导致MET外显子14（MET例14）跳过。

　　方法：

　　使用公开的流行病学数据估算目标人群的规模。临床数据来自GEOMETRY mono-1 卡马替尼试验和已发表的试验。市场上的治疗药物包括克唑替尼，派姆单抗，雷莫昔单抗和化学疗法。卡马替尼的摄取和测试率是根据市场研究得出的。所有费用（药品的获取和管理，进展前，进展，最终护理，不良事件和检测）均基于公共资源（2020美元）进行估算。

　　结果：

　　在假设的100万名成员的商业计划中，估计前三年有资格使用卡马替尼的患者人数为2-3，而在假设的100万名成员的Medicare计划中，估计为34-44。商业计划的预算影响总额估计为9,695美元至67,725美元，Medicare为141,350美元至985,695美元。包括卡马替尼在内，估计每个成员每月的边际预算影响（商业：0.0008至0.0056美元；医疗保险：0.0118至0.0821美元）。卡马替尼的使用导致医疗费用降低（商业：–0.0003美元至–0.0007美元；医疗保险：–0.0037美元至–0.0106美元），部分抵消了药物成本的增长（分别为0.0011美元至0.0064美元； 0.0154美元至0.0928美元），并且主要是由疾病进展的减少所致和终端护理费用（分别为–0.0003美元至–0.0009美元； –0.0037美元至–0.0125美元）。

　　结论：将卡马替尼用于METex14跳跃突变的mNSCLC的估计预算影响很小，并且增加的药物成本被AE的节省以及与进展相关和末期护理的成本部分抵消。

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