背景：这项多队列试验探讨了瑞格非尼Regorafenib对晚期骨源性肉瘤患者的疗效和安全性；本报告详细介绍了在先前化疗后进展的转移性或局部晚期软骨肉瘤(CS)患者队列。
患者和方法：尽管接受了标准治疗，但仍有进展的CS患者被随机分配(2:1)接受瑞格非尼Regorafenib或安慰剂。在中心确认疾病进展后，服用安慰剂的患者可以交叉接受瑞格非尼Regorafenib。主要终点是12周时的无进展率(PFR)。单侧α为0.05和80%的功效，至少需要16/24名在12周时无进展的患者才能成功（P0=50%，P1=75%）。
结果：从2014年9月至2019年2月，46名患者被纳入CS队列，40名患者可评估疗效：安慰剂组16人，瑞格非尼Regorafenib组24人。13名患者（54.2%；95%CI[35.8%-[）在12周时瑞格非尼Regorafenib治疗无进展，而安慰剂组有5名患者（31.3%；95%CI[13.2%-[];）。瑞格非尼Regorafenib组的中位PFS为19.9周，安慰剂组为8.0周。14名安慰剂患者在进展后转用瑞格非尼Regorafenib。瑞格非尼Regorafenib最常见的≥3级治疗相关不良事件包括高血压（12%）、虚弱（8%）、血小板减少（8%）和腹泻（8%）。瑞格非尼Regorafenib发生了一次致命的肝功能障碍。
结论：虽然在这个小型随机队列中，主要终点在统计学上没有达到，但有适度的证据表明，瑞格非尼Regorafenib可能会减缓先前化疗失败后转移性CS患者的疾病进展。详情请扫码咨询：
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