背景：本研究旨在确定卡博替尼（Cabozantinib）在晚期默克尔细胞癌(MCC)患者中的疗效和安全性。
实验设计：这项前瞻性、II期、单机构试验招募了铂治疗失败、复发/转移性MCC的患者，每天口服60mg卡博替尼（Cabozantinib），直至疾病进展、退出研究或出现严重毒性。主要终点是疾病控制率。次要终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和毒性。进行了VEGFR-2、MET和HGF表达的免疫组织化学和肿瘤组织的下一代测序，并与结果相关联。
结果：从2014年1月24日至2016年6月8日累积了8名患者。该研究因毒性和缺乏反应而提前结束。最常见的不良事件为1级和2级，包括厌食、疲劳、恶心、甲状腺功能减退和味觉障碍。
两名患者出现不愈合、疼痛性溃疡和肿瘤皮肤瘘。1例患者病情稳定8个月。一名患者在治疗2周后因不良事件退出研究。由于毒性，三名患者需要减少剂量。中位PFS和OS分别为2.1和11.2个月。通过患者组织样本的免疫组织化学，未在肿瘤细胞中鉴定出MET、HGF或VEGFR-2的表达。
结论：卡博替尼（Cabozantinib）耐受性差，并且在复发/转移性铂治疗失败的MCC患者中没有表现出活性。目前尚不清楚对卡博替尼（Cabozantinib）靶点具有特定上调或基因改变的患者的预选是否会改变本研究的结果。
实践意义：这项II期研究表明，在未经选择的晚期默克尔细胞癌患者组中，卡博替尼（Cabozantinib）的耐受性差且缺乏活性。尽管尚不清楚预先选择具有特定卡博替尼（Cabozantinib）靶标上调和基因改变的患者是否会改变本研究的结果，但这可能会导致极其罕见的患者群体需要很多年才能积累。详情请扫码咨询：
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