两项随机安慰剂对照试验显示，尼达尼布（nintedanib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可通过减少用力肺活量 (FVC) 的年度下降来减缓特发性肺纤维化 (IPF) 的进展。然而，现实世界的经验是有限的。评估尼达尼布（nintedanib）对在三级转诊点接受间质性肺疾病治疗的大型患者队列的疗效和安全性。
方法
审查了确诊为 IPF 的患者的记录。每次就诊均记录完整的病史、肺功能和不良事件 (AE)。根据最近的出版物，疾病进展定义为 FVC 降低 ≥ 5% 和/或肺一氧化碳扩散能力降低 ≥ 15%。只有治疗持续时间≥3个月的患者被纳入疗效评估。
结果
共治疗了 64 名患者。平均 ± 标准差 (SD) FVC 预测值为 71 ± 21%，从诊断到开始尼达尼布治疗的平均时间为 23.8 个月。近一半的患者 (n= 30, 47%) 之前接受过吡非尼酮治疗。平均随访时间为 11 个月。在开始使用尼达尼布后 6 个月时，67% 的患者病情稳定。与基线相比，预测 FVC 百分比的平均值 ± SD 变化在 3 个月时为 0.2 ± 7.8%，在 6 个月时为 -1.3 ± 7.9%，在 9 个月时为 -2.1 ± 9%。腹泻是 33% 的患者经历的常见的AE，并且通常是可控的。
结论：
这一真实世界临床环境的结果支持先前进行的临床试验的结果，并表明尼达尼布（nintedanib）可有效管理 IPF 并与疾病稳定相关。尼达尼布通常耐受性良好。
这一大型 IPF 患者队列的研究结果表明，在大多数 IPF 患者（包括患有心血管和其他合并症的患者）中，通过 FVC 衡量，尼达尼布治疗与疾病稳定相关。治疗总体耐受性良好，AE 特征可控。
真实世界的数据提供了对临床实践中治疗价值的重要洞察，补充了在对照临床试验中收集的数据，并有助于深入了解许多不确定领域。本研究报告的患者人口学特征，包括年龄、性别分布和吸烟史，与之前 INPULSIS 试验以及其他真实世界报告，反映了 IPF 患者的典型患者人口学特征。INPULSIS 试验的亚组分析表明，尼达尼布的治疗效果在患者亚组中是一致的，包括性别、年龄、吸烟状况和使用基线预测 FVC 百分比测量的基线呼吸功能。然而，在我们的患者队列中，基线呼吸功能明显低于 INPULSIS 研究（接近 10%）。因此，我们的数据支持 nintedanib 在基线疾病更严重的患者群体中的益处；在大多数 (67%) 患者中，根据 FVC 测量，尼达尼布治疗与 6 个月时疾病稳定相关。我们真实世界队列中报告的基线呼吸功能与其他真实世界分析中接受治疗的患者相似 。
与 INPULSIS 研究中治疗的患者人群相比，我们研究人群中有很大一部分患有需要特定伴随药物治疗的临床相关合并症；近一半的患者患有高血压，三分之一患有冠状动脉疾病。冠状动脉疾病和动脉高血压患者 FVC 的变化表明这些患者也受益于治疗。
正如预期的那样，此处报告的耐受性概况基于尼达尼布（nintedanib）的已知耐受性概况。AE 的总体报告发生率通常低于 INPULSIS 研究中报告的发生率，但基于收集此类数据的方法的差异，这是可以预期的。与临床试验和其他真实世界报告的结果一致，最常见的事件本质上是胃肠道，最常见的是腹泻，尽管腹泻通常不会导致治疗中断，并且可以通过减少剂量和中断治疗来控制。这组患者的耐受性概况，与对照试验中治疗的患者相比，这些患者的合并症和伴随药物使用率要高得多，为临床实践中尼达尼布的使用提供了进一步的保证。重要的是，鉴于该患者队列中存在大量心血管疾病，主要不良心血管事件、出血和肺栓塞的发生率非常低。
我们的数据为临床使用尼达尼布作为 IPF 患者的治疗选择提供了越来越多的支持，这些患者来自在现实环境中接受治疗的相对较大的 IPF 患者队列。然而，需要在研究局限性的背景下考虑我们的研究结果，其中包括数据收集的回顾性性质和异质性患者群体，其中包括既往接受过抗纤维化治疗的患者和未接受过抗纤维化治疗的患者。此外，应该指出的是，没有关于治疗依从性的信息。还应该指出的是，本研究中包括的 5 名患者也包括在先前报告的 62 名 IPF 患者的分析中，该患者在同情使用计划中接受尼达尼布治疗；然而，这里报告的这些患者的随访时间要长得多，因此以前为他们提供了理由。
来自真实世界临床环境的结果支持先前进行的临床试验的结果，即尼达尼布（nintedanib）与 IPF 患者治疗期间的疾病稳定相关，并且通常耐受性良好。重要的是，在现实世界中，在具有多种合并症和伴随药物治疗的不同患者群体中，严重 AE（例如出血和主要不良心血管事件）的发生率很低。微信扫描下方二维码了解更多：
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