背景：
Ponatinib是一种泛酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，对其他TKI失败的多难治性CML患者有效。尽管有很好的反应率，但仍可能出现耐药性或不耐受性。
方法：
我们对既往TKI难治的慢性(CP)和加速(AP)期CML患者因耐药或不耐受而停用普纳替尼的结果进行了回顾性研究。
结果：
19名CP患者因耐药(n=13)、毒性(n=5)和进行干细胞移植(n=1)而停药。停药时，14人仍处于CP，3人已进展至AP，2人已进入急变期(BP)。三名CP患者改善了他们的细胞遗传学反应(CyR)以完成CyR(CCyR)，其中2名在SCT后，一名在奥美他星上。
在普纳替尼停药时没有出现主要细胞遗传学反应的12名患者中，包括所有接受后续TKI治疗的患者，均未对治疗产生反应。17名AP患者因耐药(n=15)或不耐受(n=2)停用了普纳替尼。停药时，14人仍处于AP，3人已进展为BP。4名患者接受了SCT治疗，1名患者达到了主要的分子学反应。用非SCT方法治疗的12名患者中没有一个对后续治疗有反应。
所有患者在停用普纳替尼后的中位生存期为16.6个月（CP、AP和BP患者分别为31、9和13个月）。因毒性而停用普纳替尼的患者的中位生存期为60个月，因耐药而停用的患者的中位生存期为11个月。
结论：
普纳替尼治疗失败患者的长期预后较差，估计1年OS和EFS率分别为54%和40%。这部分患者需要新的治疗方案。详情请扫码咨询：
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