骨髓纤维化的治疗选择是有限的。我们评估了鲁索替尼（ruxolitinib）（一种有效的选择性 Janus 激酶 (JAK) 1 和 2 抑制剂）在骨髓纤维化患者中的疗效和安全性，与最佳可用疗法相比。鲁索替尼（也称为 INC424 或 INCB18424）是一种口服生物可利用的、有效的、选择性的 JAK1 和 JAK2 抑制剂，已被批准用于治疗中高危骨髓纤维化。鲁索替尼 选择性抑制JAK2V617F 驱动的 Ba/F3 细胞的增殖，这些作用与磷酸化 JAK2 以及信号转导和转录激活因子 5 (STAT5) 的水平降低相关。
在一项针对骨髓纤维化患者的 1-2 期研究中，鲁索替尼与体重增加、脾脏大小迅速显着减小以及衰弱症状减轻有关。我们在此描述了口服 JAK 抑制剂治疗 II (COMFORT-II) 的受控骨髓纤维化研究的结果，这是一项随机、3 期试验，在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或基础性骨髓纤维化患者中比较鲁索替尼与最佳可用疗法血小板增多症骨髓纤维化。
我们分配了 219 名患有中 2 级或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的患者接受口服鲁索替尼或最佳可用疗法。该研究的主要终点和关键的次要终点是分别在第 48 周和第 24 周时使用磁共振成像或计算机断层扫描评估的脾脏体积减少至少 35% 的患者百分比。
在第48周，鲁索替尼组共有 28% 的患者脾脏体积至少减少 35%，而接受最佳可用治疗的组为 0%（P<0.001）；第 24 周的相应百分比分别为 32% 和 0% (P<0.001)。在 48 周时，使用鲁索替尼时平均可触及的脾脏长度减少了 56%，但使用最佳可用疗法时增加了 4%。鲁索替尼的中位反应持续时间未达到，80% 的患者在中位随访 12 个月时仍有反应。鲁索替尼组患者的整体生活质量指标有所改善，与骨髓纤维化相关的症状有所减少。任一组中最常见的 3 级或更高级别的血液学异常是血小板减少症和贫血，可通过减少剂量来控制，中断治疗或输血。每组中有一名患者因血小板减少症而停止治疗，无一例患者因贫血而停止治疗。非血液学不良事件很少见，大多为 1 级或 2 级。据报道，两例急性髓系白血病采用最佳可用疗法。
与最佳可用疗法相比，持续鲁索替尼治疗与脾肿大和疾病相关症状的显着和持久减少、角色功能和生活质量的改善以及适度的毒性作用相关。尚未显示对总生存期的影响。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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