厄达替尼erdafitinib治疗的成纤维细胞生长因子受体基因改变

　　厄达替尼（erdafitinib）是一种泛成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 抑制剂，获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的加速批准，用于治疗患有特定FGFR3/2基因改变的成年患者的局部晚期或转移性尿路上皮癌 (mUC)≥1 线既往含铂化疗 (PCC) 后，包括在新辅助或辅助 PCC 的 12 个月内。2 期研究中使用的临床试验分析 (CTA) 与 QIAGEN 的疗法之间的一致性n® FGFR 试剂盒（一种两步、多重、实时、RT-PCR 检测）是 FDA 批准的与厄达替尼的伴随诊断（CDx），在这项桥接研究中进行了评估。

　　研究样本包括来自 100 名接受厄达替尼治疗的 mUC 患者的 100 份 CTA 确认的 FGFR 阳性样本，以及来自 2 期研究的 200 份 CTA 确认的 FGFR 阴性样本。如果 FGFR 改变的 CDx 确诊患者的客观缓解率 (ORR) 的 95% CI 的下限 > 25%，则达到主要目标。桥接研究和 CTA 筛查患者的人口统计学相似。总共有 300 个具有有效 CDx 结果的样本中的 292 个 (97.3%) 与 CTA 显示出较高的分析一致性（一致性百分比 [95% CI]：

　　阳性百分比一致性，87.2 [79.0；92.5]；阴性百分比一致性，97.0 [93.5；98.6] ]；总体一致性百分比，93.8 [90.5；96.1]）。在 81 名经 CDx 鉴定、厄达非替尼治疗且两种检测均呈阳性的患者中，研究者评估的 ORR 为 45.7%（95% CI：35.3%；56.5%）与 40.4%（95% CI：30.7%；50.1%） CTA 并满足主要目标的标准。高 ORR 和 CTA 的临床一致性表明 QIAGEN 的 CDx 可以可靠地选择可能从 厄达替尼治疗中受益的mUC患者。

　　厄达替尼是一种有效的泛 FGFR (FGFR1-4) 酪氨酸激酶抑制剂，已在几种癌细胞系中显示出抗肿瘤活性，这与抑制下游 FGFR 信号传导相关。在一项 2 期研究中，厄达替尼表现出具有临床意义的客观缓解率 (ORR) 和可接受的安全性，成为无法手术切除或带有FGFR突变/融合的mUC 患者的一流治疗方法。

　　基于这些结果，厄达替尼获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的加速批准，用于敏感FGFR3/2成人患者的局部晚期或 mUC基因改变，其疾病在≥1线含铂化疗 (PCC) 期间或之后进展，包括在新辅助或辅助 PCC 的 12 个月内。同时，FDA 还批准了由 QIAGEN Manchester Ltd. 开发的therascreen®FGFR RGQ逆转录 (RT)-聚合酶链反应 (PCR) 试剂盒，用作伴随诊断 (CDx) 厄达替尼检测FGFR基因改变并指导患者选择已批准的治疗适应症。现在厄达替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。