这项研究旨在确定卡博替尼（Cabozantinib）在晚期默克尔细胞癌（MCC）患者中的疗效和安全性。卡博替尼（XL184，Exelixis，South San Francisco，CA）是一种口服小分子，多种酪氨酸激酶抑制剂，于2012年被FDA批准用于治疗进行性转移性甲状腺髓样癌患者并在2016年接受过先前抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者。卡波替尼抑制多种受体酪氨酸激酶，包括但不限于c-MET和VEGFR-2 。
鉴于c-MET和VEGFR-2抑制在神经内分泌肿瘤中的作用的临床前数据，我们试图评估在患有铂类疗法失败的晚期MCC患者中使用卡博替尼的可行性。
这项前瞻性，II期，单机构试验招募了患有铂金失败，复发/转移性MCC的患者，每天口服60mg卡博替尼，直至疾病进展，退出研究或出现严重毒性。主要终点是疾病控制率。次要终点包括总生存期（OS），无进展生存期（PFS）和毒性。进行了VEGFR-2，MET和HGF表达的免疫组织化学分析以及肿瘤组织的下一代测序，并与结果相关。
从2014年1月24日到2016年6月8日，共招募了8名患者。由于毒性和缺乏反应，该研究提前结束。最常见的不良事件为1级和2级，包括厌食症，疲劳，恶心，甲状腺功能减退和消化不良。两名患者出现无法愈合的疼痛性溃疡和肿瘤皮肤瘘。1例患者病情稳定8个月。一名患者在治疗2周后由于不良事件而退出研究。由于毒性，三名患者需要减少剂量。PFS和OS的中位数分别为2.1和11.2个月。通过患者组织样本的免疫组织化学未在肿瘤细胞中鉴定出MET，HGF或VEGFR-2的表达。
卡博替尼耐受性差，在复发/转移性铂失败的MCC患者中未表现出活性。目前尚不清楚对卡波替尼的靶点进行特定上调或基因改变的患者的预选是否会改变这项研究的结果。现在卡博替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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