卡博替尼(Cometriq)治疗骨肉瘤和尤因肉瘤

　　在过去的几十年中，复发性和不可切除的高级别骨肉瘤（OS）和尤因肉瘤（ES）的预后令人沮丧，而且没有变化。在这种情况下没有批准的药物。在一些OS和ES的临床前模型中，对Met信号传导和异常血管生成的药理抑制作用已显示出令人鼓舞的结果。

　　方法：

　　这是2个多中心单臂2期2期临床试验，评估卡博替尼（Cometriq）在晚期OS或ES患者中的疗效和安全性。Pts每天接受卡博替尼（口服，成人：60 mg，儿童：40 mg /m2），直至进行性疾病（PD）或不可接受的毒性。对于OS，主要终点是基于6个月目标响应（OR）和非进度的双重终点。假设25％的6个月非PD（H0），50％可接受的6个月非PD（H1）；5％OR（H0），20％OR（H1）；5％I型错误，90％功耗，41个可评估点是必要的。如果至少5例患者有OR或16例患者在6个月内无进展，则该研究将被视为阳性。对于ES，主要端点是OR。假设OR（H0）为5％，OR（H1）为20％；5％I型错误，90％功耗，41个可评估点是必要的。如果至少有5名患者患有OR，则该研究将被视为阳性。2015年3月3日开始在FSG的15个中心进行应计。

　　结果：

　　包括90分（45 OS和45 ES）。在进行统计分析时，经中央组织学和放射学检查后，有OS的42分和ES的33分符合并可以评估为第一终点。OS和ES队列的中位年龄分别为34.5（13-74）和33岁（13-60）。在OS和ES队列中，的前几行的中位数分别为3（1-7）和4（1-7）。72分（96.0％）的患者发生至少一种不良事件。19例OS pts（45.2％）有肿瘤缩小：5例（11.9％）有部分缓解（PR），14例（33.3％）患有稳定疾病（SD）。19名ES pts（57.6％）的肿瘤缩小：PR时9例（27.7％），SD时10例（30.3％）。在6个月时，14例OS（33.3％）和8例ES（24.2％）无进展。

　　结论：

　　卡博替尼（Cometriq）已在严重治疗前的晚期疾病的OS和ES患者中显示出有意义的临床活性，并达到了OS和ES队列疗效的主要终点，最终疗效和安全性数据将在会议上介绍。微信扫描下方二维码了解更多：