简介：我们报告了第三代ALK-和ROS1抑制剂劳拉替尼Lorlatinib与德国早期抢救计划（EAP）的结果。
患者和方法：招募并分析所有已批准的所有ALK/ROS1特异性疗法治疗失败的患者，或未获得批准的抑制剂治疗的耐药突变或轻脑膜癌的患者。
结果：总共包括52例患者[中位年龄57岁（范围32-81），女性54％，从不吸烟者62％，腺癌98％]；分别有71％和29％的ALK和ROS1阳性。在26位可评估的患者中，有10位（39％）观察到了用劳拉替尼Lorlatinib治疗前的G1202R和G2032R耐药性突变，在39位患者中有11位显示TP53突变（28％）。
进入EAP时，三十六名患者（69％）患有活动性脑转移（BM），九名患者（17％）患有软脑膜癌。先前特定TKI的中位数为3（范围1-4）。中位治疗时间，无进展生存期（PFS），缓解率和治疗失败时间分别为10.4个月，8.0个月，54％和13.0个月。
自初步诊断（OS2）达到79.6个月以来，计算的12、18和24个月生存率分别为65％，54％和47％。与10.8个月相比，HR为3.3，p=0.003），并且还被确定为强有力的预后生物标志物（OS2HR为3.0p=0.02）。既往使用第二代TKI和BM进行的治疗均未对PFS和OS产生显着影响。
结论：我们从现实生活中获得的数据表明，劳拉替尼Lorlatinib在大多数经过大量预处理的患者中的疗效，为其他靶向治疗未涵盖的耐药突变以及BM或软脑膜癌的患者提供了具有临床意义的选择。详情请扫码咨询：
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