综述目的：标准治疗失败后，对于转移性肉瘤成人患者，几乎没有有效的治疗选择，中位生存期在大约1年时仍然令人沮丧。帕唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，最近被批准用于对化疗无效的非脂肪细胞软组织肉瘤。
在这篇综述中，我们将重新审视帕唑帕尼在肉瘤中的疗效，并展示了一个患者案例，它说明了许多悬而未决的问题中的两个：哪些肉瘤患者最有可能从帕唑帕尼治疗中受益，以及什么标准最适合准确检测在肉瘤中的获益临床试验？
最近的发现：帕唑帕尼已在一项II期和III期研究中在肉瘤患者中进行了测试，结果显示相对于安慰剂可将无进展生存期延长3个月。尽管组织学一直是大型肉瘤试验中亚组分析的主要分层变量，但PALETTE研究并未证明在组织学队列中具有更好的反应。正在进行的试验旨在探索帕唑帕尼在先前排除的组织学中的疗效，并包括相关研究以确定组织学和分子生物标志物，以预测可能受益的患者。
总结：帕唑帕尼已被证明可以为非脂肪细胞软组织肉瘤患者提供适度的整体益处，但我们尚未确定那些获得特殊益处的患者的分子基础。
肉瘤仅占成人癌症的1%，有50多种组织学亚型。由于各种亚型的罕见性和遗传异质性，药物开发落后于其他癌症。近年来最成功的发现是伊马替尼在KIT突变和血小板衍生生长因子(PDGFR)突变的胃肠道间质瘤(GIST)中的疗效。
不幸的是，大多数成人软组织肉瘤在遗传上是复杂的，几乎没有保守的突变或通路异常，可以用激酶特异性抑制剂进行治疗。帕唑帕尼Pazopanib是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可在肉瘤中产生令人印象深刻的稳定性和偶尔的反应。详情请扫码咨询：
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