高危原发性血小板增多症 (ET) 的治疗旨在解决血小板增多症、疾病相关症状以及血栓形成、出血、转化为骨髓纤维化和白血病的风险。对羟基脲 (HC) 耐药/不耐受的患者前景不佳。MAJIC (ISRCTN61925716) 是鲁索替尼（ruxolitinib）（JAK1/2 抑制剂）与最佳可用疗法（BAT）在 ET 和对 HC 耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者中的随机 2 期试验。在这里，报告了 MAJIC-ET 的结果，其中改良的意向治疗人群包括 58 和 52 名患者，分别随机接受鲁索替尼或 BAT。
在 27 名（46.6%）接受鲁索替尼治疗的患者和 23 名（44.2%）接受 BAT 治疗的患者中，没有报告 1 年内完全缓解改善的证据（P= .40）。2年时，血栓形成、出血和转化率无显着差异；然而，相对于 BAT，接受鲁索替尼的患者的一些疾病相关症状有所改善。分子反应不常见；CALR中有2个完全分子反应（CMR）和1个部分分子反应-接受鲁索替尼治疗的阳性患者。1 名 CMR 患者发生向骨髓纤维化的转变，可能是因为出现了不同的克隆，这引发了关于 CMR 与 ET 患者的相关性的问题。3 级和 4 级贫血发生在 19% 和 0% 的鲁索替尼组中，而在 BAT 组中为 0%（两个级别），3 级和 4 级血小板减少在 5.2% 和 1.7% 的鲁索替尼组中发生，而 0%（两个级别）的 BAT-治疗的患者。
JAK1/2 抑制剂鲁索替尼可有效减少脾脏体积、控制血细胞计数并改善 MF 和真性红细胞增多症 (PV) 患者的症状。鲁索替尼治疗也可能为 MF 患者带来生存优势。之前在 39 名对 HC 耐药或不耐受的 ET 患者中进行的非随机研究表明，鲁索替尼降低了血小板和白细胞计数，最有效的起始剂量是每天两次 25 毫克。
我们进行了一项随机 2 期试验，以在 2 个不同的患者群体（ET 和 PV）中评估鲁索替尼与最佳可用疗法 (BAT) 的活性和安全性：一项关于 BAT 与 JAK 抑制在高危 PV 患者中的随机研究或对 HydroxyCabamide (MAJIC) 耐药或不耐受的 ET。2 个试验组的中断或治疗转换率没有差异MAJIC-ET 试验表明，鲁索替尼并不优于目前的二线治疗 ET。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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