结节病相关肺动脉高压 (SAPH) 是结节病的常见并发症，预后不良。SAPH 可能是由于多种协同机制和当前的治疗策略分别治疗系统性结节病和肺动脉高压。已经进行了几项研究来开发针对 SAPH 的有效疗法，但结果喜忧参半。AMBITION 试验用安立生坦和他达拉非（Tadalafil）的前期组合成功地治疗了肺动脉高压 (PAH) 事件患者；然而，尚未在 SAPH 患者中研究联合治疗。在这里，我们报告新了一组诊断的 SAPH 患者，这些患者根据 AMBITION 研究方案接受了前期联合治疗。
我们报告了三名新诊断的 SAPH 受试者，他们接受了安立生坦和他达拉非联合治疗。在治疗期间将基线血流动力学与监测右心导管插入术的血流动力学进行比较。
平均随访期为 17 个月。每位受试者均表现出联合治疗的临床和血液动力学改善。该系列是第一个评估安立生坦和他达拉非联合治疗新诊断 SAPH 的前期组合。尽管临床和血流动力学的改善令人印象深刻，但该研究因其小规模和回顾性性质而受到限制。虽然这些初步结果很有希望，但还需要进一步的工作来全面评估这种治疗 SAPH 的方案。在治疗期间将基线血流动力学与监测右心导管插入术的血流动力学进行比较。
在目前的一系列活检证实结节病随后通过右心导管插入术诊断为 SAPH 的患者中，我们报告了根据 AMBITION 协议使用安立生坦和他达拉非进行前期治疗的初步经验。尽管先前的研究表明，安立生坦和他达拉非（Tadalafil）作为单一疗法对 SAPH 患者的反应不明确，但这三名患者对联合疗法的反应有所改善，临床状态、功能分类和血流动力学均有所改善。此外，该方案耐受性良好，副作用最小。
新诊断的 SAPH 患者可能从前期联合治疗中获得显着益处的前景可能很重要。在这个小系列中看到的对治疗的初始反应非常令人鼓舞，特别是因为患有严重纤维化疾病（Scadding 4 期）的患者往往对血管扩张剂治疗反应不佳。显然，需要更多的研究来调查联合治疗在更大的 SAPH 患者队列中的效果。
虽然很难概括来自三名患者的结果，但两名（患者 1 和 3）最初对治疗有显着反应，但后来由于纤维化肺病恶化而出现症状进展。这确实表明，对于患有进行性纤维化疾病的患者，联合治疗可能没有长期的持久性，并且应密切监测这些患者的临床恶化情况。然而，最初和长期的改善表明联合治疗可能：1) 为这些患者提供症状缓解和/或改善；2) 留出时间对进展中的纤维化进行更积极的治疗；3) 留出更多时间来评估患者是否进行肺移植和/或可能推迟对肺移植的需求。
目前的研究受到其规模小、回顾性和缺乏随机性的限制。此外，它没有足够的能力来检测统计上显着的治疗效果变化。结论：我们报告了一组 3 名活检证实结节病的患者，随后通过右心导管插入术诊断为 SAPH。根据 AMBITION 方案，每位患者都接受了他达拉非和安立生坦的前期联合治疗。所有患者的血流动力学、症状和 6 分钟步行距离均表现出显着改善。尽管这些初步结果令人鼓舞，特别是因为所有患者都患有 Scadding 4 期疾病，但还需要额外的研究来评估联合治疗对 SAPH 患者的影响。微信扫描下方二维码了解更多：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）