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雷德帕斯(Midostaurin)治疗效果怎么样

时间:2021-07-06 13:51 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  大约 25% 至 30% 的 AML 病例携带FLT3突变,这些突变与该疾病的特别侵袭性形式有关。美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了FLT3基因突变的新诊断急性髓系白血病 (AML) 靶向治疗药物Midostaurin( 雷德帕斯)。Midostaurin 用于 AML 的批准需要使用 LeukoStrat CDxFLT3Mutation Assay,这是FDA 也批准用于检测FLT3突变的伴随诊断测试。

雷德帕斯

  “这是几十年来 AML 的首次进展,”NCI癌症治疗和诊断部门的医学博士 Richard Little 评论道。“它确实说明了将 AML 不是作为一种疾病,而是将其作为可以在临床试验中识别和靶向的多种疾病 [基于遗传学] 处理的重要性。”

  FDA 还批准使用 Midostaurin 治疗患有侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM;一种体内肥大细胞过多的病症)、伴有血液系统肿瘤的 SM 和肥大细胞白血病的成人——所有这些罕见疾病都有预后不良。

  靶向治疗提高生存率:

  在 2015 年会议上公布了雷德帕斯治疗 AML 的随机双盲、安慰剂对照试验数据。

  在该试验中,717 名 18 至 60 岁新诊断的FLT3突变阳性 AML 患者被随机分配接受雷德帕斯加标准化疗,包括药物柔红霉素(Cerubidine®) 和阿糖胞苷(Cytosar-U®),或安慰剂加标准化疗化疗。

  如果他们的医生确定他们需要干细胞移植,那么两个治疗组的患者都可以接受干细胞移植作为治疗的一部分。两组中接受干细胞移植的患者数量相似,移植的中位时间也相似。

  与安慰剂相比,雷德帕斯将死亡风险降低了 22%。雷德帕斯组确诊后 4 年存活患者的百分比为 51.4%,而安慰剂组为 44.3%。

  两个治疗组中严重不良事件的数量也相似。两组中 28% 的患者出现发热性中性粒细胞减少症(一种以发热和一种白细胞数量低于正常值为特征的病症),是试验中常见的严重不良事件。其他常见的副作用包括恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点和肌肉骨骼疼痛。

  尽管这些结果对FLT3突变阳性 AML患者来说是令人兴奋的,但“该试验中的效应量相对较小,”利特尔博士说。“我们希望看到一种可以使更多患者受益的药物,而不是我们在本试验中看到的。”

  他解释说,NCI 正在通过其国家临床试验网络计划在 AML 中进行新的靶向疗法试验,这些疗法在设计上与雷德帕斯试验类似。

  对更罕见疾病的疗效:

  雷德帕斯(Midostaurin)属于一类称为多激酶抑制剂的药物,可以靶向细胞中的一种以上蛋白质。虽然在 AML 中,目标是 FLT3,但在侵袭性 SM 和相关条件下,目标是一种称为 KIT D816V 的突变蛋白,在大约 90% 的肥大细胞增多症病例中发现。

  在单臂临床试验中退出免责声明这导致 FDA 批准 Midostaurin 用于 SM 和相关疾病,由诺华公司资助,116 名患者接受了 Midostaurin 作为单一疗法。其中,89 名患者已经因疾病而出现器官损伤。

  总体而言,60% 的器官损伤患者对药物有反应,45% 的试验研究人员将其归类为主要反应:由肥大细胞增多症引起的至少一种器官损伤的完全解决。试验参与者的中位总生存期为 33.9 个月,试验中 16 名肥大细胞白血病患者的中位总生存期为 9.4 个月。从历史上看,肥大细胞白血病的中位总生存期不到 6 个月。

  由于副作用,超过一半的患者在治疗期间需要减少剂量,包括血细胞计数下降、恶心、呕吐和腹泻;然而,这些剂量减少中约有三分之一是暂时的。微信扫描下方二维码了解更多:

Midostaurin


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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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