艾曲波帕/艾曲波帕乙醇胺片剂量和疗效

　　免疫低血小板计数是儿童最常见的自身免疫性细胞减少症。Itp是一种孤立的低血小板计数(<100109/l)，如果没有潜在病因，持续时间超过12个月，则被认为患有慢性免疫性低血小板计数。严重itp是指出现临床相关出血的病人，出血量达到需要强制治疗的程度，或出现需要额外干预或增加药物剂量的新出血症状，通常发生在血小板计数低于10-20109/l时。重要的是，患有严重慢性免疫性低血小板计数的儿童由于低血小板计数有出血风险而接受适当的治疗。艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）是一种口服、非肽类血小板生成素受体激动剂(tpo-ra)，可以刺激血栓形成，被认为适合儿童使用。

　　在关键的临床试验中，报道的itp对艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）的有效率为59%ー88%，治疗耐受性良好。据报道，艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）连续长期治疗3、4年是安全的，在稳定剂量下仍能保持疗效。两项国际随机、双盲、安慰剂对照试验显示，艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗citp患儿的血小板反应率为36%-44%。然而，对于中国严重itp儿童使用艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）的安全性，目前尚不清楚。为了增加关于艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）在儿童中使用的知识，我们描述了我们单中心使用艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗scitp患者的经验。本研究的主要目的是观察艾曲布帕治疗儿童scitp的临床疗效和安全性。

　　患者平均年龄为7岁(1.4ー14.6)岁:9例(45%)年龄在1岁至6岁之间，9例(45%)年龄在6ー12岁之间，2例(10%)年龄在12岁以上。男女比例是14:6。基线血小板计数为4(1-12)109/l。Itp的中位持续时间为1.8(1.0-13.2)年。其中2例(10%)曾接受西罗莫司治疗，18例(90%)曾接受皮质类固醇、大剂量免疫球蛋白或利妥昔单抗治疗。　　

　　艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）的剂量和疗效，艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗的中位疗程和随访时间为16(12ー48)周。应答时间的中位数为14(5-40)天。初始反应时血小板中位数为32109/l(12-167109/l)。艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗期间血小板计数中位数峰值为100109/l(40-470109/l)。　　

　　观察2周后，5/20(25%)患者使用增加剂量的艾曲布帕，15/20(75%)患者维持初始剂量。15/20(75%)，cr率为7/20(35%)，pr率为8/20(40%)。14/20(70%)和14/15(93.3%)患者出现cr或pr。1ー5岁儿童维持剂量中位数为1.67mg/kg(1.2ー2.3mg/kg)，有效8例(平均剂量:1.60mg/kg)，无效3例(平均剂量:1.76mg/kg)。　　

　　6-17岁儿童维持剂量中位数为50mg(37.5-75mg)，2例(平均剂量:50mg)有效，2例(平均剂量:50mg)无效。统计学分析表明，各年龄组艾曲布帕的疗效与剂量无关(p=0.87和0.73)。电针治疗有效15例，其中10例按规定减量，5例有效。在10例“减量”患者中，有9例患者维持有效水平，1例患者血小板计数在减少艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）剂量后下降，但在随后的剂量增加(初始剂量)后恢复。　　

　　5例(初始剂量)仍保持有效水平，4例(20%)同时接受itp治疗(小剂量泼尼松，分别0.3-0.5mg/kg，qod-biw)。目前尚不能评价糖皮质激素与艾曲布联合应用的协同效应。临床反应艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）也显示减少出血事件从基线的75%在16周10%。安全性，没有严重的不良反应报告。只有一例(5%)的皮疹发生。没有观察到头痛(通常是最常报告的不良事件)。　　

　　没有不良反应导致停药。两名患者(10%)在使用艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗期间出现轻微出血。肝脏转氨酶在艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗期间没有升高。在研究过程中，没有患者发生新的白内障或血栓栓塞事件，也没有恶性肿瘤或血栓形成的报道。20例患者中仅1例血小板计数升至470109/l，及时调整剂量使血小板计数降至正常范围，未发生不良反应。孟加拉碧康和老挝东盟的艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）效果都不错，有需要的患者可以了解一下，详情请扫码咨询：