索拉非尼/索拉菲尼治疗晚期和难治性类胶质瘤

　　类胶质瘤（也称为侵袭性纤维瘤病）是结缔组织肿瘤，可出现在任何解剖位置并渗入肠系膜，神经血管结构和内脏器官。没有标准的护理。在这项双盲，3期临床试验中，我们随机分配了87例进行性，有症状或复发性软性胶质瘤患者接受索拉非尼（索拉菲尼）（400毫克片剂，每天一次）或匹配的安慰剂。安慰剂组中疾病进展的患者可以转用索拉非尼组。主要终点是研究者评估的无进展生存期。还评估了客观反应和不良事件的发生率。

　　结瘤样肿瘤是罕见的，由结缔组织引起的局部侵袭性肿瘤。在美国，该病的年发病率估计为1000名患者，并且患病率可能更高。类胶质瘤通常会在20多岁和30多岁时影响年轻人，但它们可能会发生在儿童，青少年和老年人中。多数类胶质瘤是散发性的，并带有CTNBB1突变。少数肿瘤与种系APC突变和Gardner综合征有关。受这些肿瘤影响的常见原发部位包括腹壁，肠系膜和四肢的神经血管束。类胶质瘤不会转移，死亡风险低，但会带来严重的并发症。患者可能没有症状，或可能出现剧烈疼痛，肿胀，畸形，活动范围丧失，肠梗阻或穿孔或重要器官受损。年轻人的其他相关并发症包括长期使用阿片类药物，社交孤立，失眠，焦虑，沮丧以及教育和工作中断。

　　尽管许多药物对类皮瘤具有活性，但尚无公认的系统性治疗标准。7除少数前瞻性试验外，大多数相关临床数据均来自病例系列和回顾性分析。鉴于情况的自然历史无法预测，因此数据的解释具有挑战性。胶质瘤可表现出快速生长，然后出现稳定期，自发性消退或随后的生长阶段。据报道，多达20％的患者自发性消退。许多患者越来越多地提倡预先观察和等待策略.外科手术一直是初级治疗的标准，但是局部复发的风险仍然很高。通常在患有疾病相关症状或进行性疾病的患者中使用局部或全身治疗。全身治疗选择包括激素阻断，细胞毒性化学疗法和酪氨酸激酶抑制剂。

　　这些治疗相关的反应率各不相同。例如，在小规模的前瞻性研究中，伊马替尼的活性有限（并且未发现有益的预测生物标志物。在回顾性分析中，口服索拉非尼起始剂量为400mg，每天一次，被证明具有可接受的安全性，并且根据《实体瘤缓解评估标准》评估的缓解率为25％ ，以及生活质量的改善。回顾性研究还强调，RECIST可能低估了疗效，更好的标准可能是磁共振成像（MRI）T2加权信号强度，一种成像生物标志物这标志着从细胞肿瘤到胶原性瘢痕的生物学转变。

　　这一假设促使我们进行了一项随机，双盲，安慰剂对照的3期临床试验，以评估索拉非尼在治疗类胶质瘤中的安全性和有效性。我们招募了18岁或以上患有组织学上已证明的类胶质瘤的患者，如果他们具有可测量的疾病和影像学检查在过去的6个月内最大单维度测量的渗入度（≥10％），被认为无法手术或需要进行广泛手术的复发性或原发性疾病或有症状的疾病。另一个进入标准是以前没有索拉非尼暴露。没有规定以前的全身治疗的最小或最大次数。协议中提供了完整的进入和交叉资格标准，包括基线实验室值，该文章的全文可在NEJM.org上找到。现在购买索拉非尼比较推荐的是印度版的仿制药索拉非尼，价格也非常实惠，更多详情可咨询下方微信。