目的：JDM是一种罕见的自身免疫性炎症性肌肉疾病，具有明显的IFN特征。多年来，随着类固醇和免疫抑制剂的使用，JDM儿童的治疗得到了改善。然而，仍有一部分儿童患有难治性疾病。Janus激酶和I型IFN信号产生被怀疑有助于JDM的发病机制。我们的试点研究调查了托法替尼（一种Janus激酶抑制剂）在难治性JDM病例中的使用，为更好的治疗提供新的治疗选择。
方法：难治性JDM定义为两种或两种以上类固醇激素保护剂或大剂量类固醇治疗失败的患者。Tofacitinib被给予三名难治性JDM患者，剂量为5mg，每天两次，持续至少6个月。在第0、3和6个月评估了由儿科风湿病国际试验组织定义的核心组测量以及其他系统评估。进行了文献综述以识别在JDM中使用Janus激酶抑制剂的所有病例。
结果：所有三名受试者对托法替尼的耐受性和反应良好，儿童肌炎评估量表、手动肌肉测试8、医生整体疾病活动度和炎症指数均显着改善，没有发生严重的不良事件。
结论：这项初步研究表明，在选定的病例中使用托法替尼时，肌肉力量得到改善，皮肤病变消退，日常生活质量提高，类固醇成功减量。治疗难治性JDM病例时可谨慎考虑托法替尼Tofacitinib。需要进一步的随机对照试验来评估其在JDM中的疗效。详情请扫码咨询：
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