艾曲波帕Eltrombopag与安慰剂治疗的比较

　　背景：在骨髓增生异常综合征中，血小板减少症与死亡率相关，但这种情况下的治疗很少。我们测试了艾曲波帕（一种血小板生成素受体激动剂）是否可能有效改善低风险骨髓增生异常综合征和严重血小板减少症的血小板减少症。　　

　　方法：EQoL-MDS是一项单盲、随机、对照、2期优效性试验，研究对象为低危或国际预后评分系统中1危骨髓增生异常综合征和严重血小板减少症的成年患者。血小板计数稳定低于30×109的患者该试验包括每升血小板、年龄至少18岁、难治性、不适合接受替代药物治疗或在接受替代药物治疗时复发。患者被随机分配(2:1)接受艾曲波帕（50毫克至300毫克）或安慰剂治疗至少24周，直至疾病进展，并对治疗分配不知情。　

　　在这里，我们报告了试验第一阶段意向治疗人群的结果，其主要终点是在24周内达到血小板反应和安全性的患者比例。此处介绍的中期分析是协议指定的，并使用0·001的双侧显着性水平和两个主要终点的ap值等于或低于此限值，以表明需要提前终止试验。血小板输注独立的持续时间、反应持续时间、总生存期、无白血病生存期和药代动力学将在试验的2期部分结束时报告。　　

　　结果：2011年6月13日至2016年6月17日期间，我们招募了90名参与者参加第一阶段的试验。评估血小板反应的中位随访时间为11周（IQR4-24）。艾曲波帕组59名患者中有28名(47%)发生血小板反应，而安慰剂组31名患者中有1名(3%)出现血小板反应（比值比27·1[95%CI3·5-211·9]，p=0·0017)。随访期间，21名患者发生至少1次严重出血事件（WHO出血评分≥2）。　　

　　与艾曲波帕组（59名患者中的8名[14%]；p=0·0025）相比，安慰剂组（31名患者中的13名[42%]）的出血者数量更多。52起3-4级不良事件发生在59个例的艾曲波帕组与九个事件中27（46％）中的31名患者在安慰剂组中的五（16％）（χ2=7·8，p=0·0053，未达到停止规则）。结果急性骨髓性白血病进化或疾病进展发生在59例7（12％）的艾曲波帕组中对31例患者在安慰剂组中的五（16％）（χ2=0·06，P=0·81）.　　

　　解释：艾曲波帕Eltrombopag在低危骨髓增生异常综合征和严重血小板减少症患者中耐受性良好，临床上可有效提高血小板计数和减少出血事件。艾曲波帕的长期安全性和有效性及其对生存的影响（研究的第2阶段部分）的评估仍在进行中。详情请扫码咨询：