目的：在此，我们报告了erdafitinib（一种有效的口服泛FGFR抑制剂）的第一阶段I研究的结果。
患者和方法：纳入标准抗肿瘤治疗不再有效的18岁以上晚期实体瘤患者（NCT01703481）。第2至第4部分采用分子筛选来激活FGFR基因组改变。对于有此类改变的患者，在第1部分剂量递增期间确定了两个选定的剂量/时间表[9mg每天一次和10mg间歇性给药（7天服用/7天停药），如先前公布的进行了测试。
结果：该研究包括187名患者。最常见的治疗相关不良事件是高磷血症(64%)、口干(42%)和乏力(28%)，严重程度通常为1/2。除1例3级事件外，所有高磷血症病例均为1/2级。分别在43%、33%和28%的患者中观察到皮肤、指甲和眼睛的变化（主要是1/2级并且在暂时中断给药后可逆）。
尿路上皮癌和胆管癌对厄达替尼的反应最好，在具有FGFR突变或融合的反应可评估患者中，客观反应率(ORR)分别为46.2%(12/26)和27.3%(3/11)。所有对厄达非替尼有反应的尿路上皮癌和胆管癌患者都携带FGFR突变或融合。尿路上皮癌的中位反应持续时间为5.6个月，胆管癌为11.4个月。其他肿瘤类型的ORR小于10%。
结论：厄达替尼Erdafitinib在FGFR通路基因组改变的晚期实体瘤中显示出耐受性和初步临床活性，在两种不同的给药方案下，在尿路上皮癌和胆管癌中具有特别令人鼓舞的反应。详情请扫码咨询：
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