乐伐替尼(lenvatinib)以更低的成本带来了更多的益处

　　乐伐替尼（lenvatinib）通过统计证实非劣于索拉非尼用于 uHCC 的一线治疗，证明了对总生存期的治疗效果。本研究的目的是评估乐伐替尼与索拉非尼相比对日本 uHCC 患者的成本效益。

　　方法

　　开发了一个分区生存模型来估计乐伐替尼与索拉非尼在终生治疗 uHCC 患者时的成本效益，并考虑到公共医疗保健总支出。从 REFLECT 试验中提取了有效性和安全性数据。效用值来自欧洲生活质量 5 维问卷，该问卷对参加 REFLECT 试验的患者进行。包括直接医疗费用，例如主要药物治疗、门诊就诊、诊断测试、住院、进展后治疗和不良事件治疗。临床试验或出版物中没有的成本参数是根据由四名日本医学专家组成的德尔福小组的综合临床标准获得的。

　　结果

　　乐伐替尼与索拉非尼相比，增量成本为 − 406,307 日元 (JPY)，增量生命年和质量调整生命年 (QALY) 分别为 0.27 和 0.23。因此，乐伐替尼主导索拉非尼，因为平均增量成本效益比下降在第四象限，与索拉非尼相比，以更低的成本带来更多的好处。概率敏感性分析表明，与索拉非尼相比，81.3% 的模拟有利于乐伐替尼，支付方的每 QALY 支付意愿为 500 万日元。

　　结论

　　与索拉非尼相比，乐伐替尼（lenvatinib）在日本用于 uHCC 的一线治疗具有成本效益。

　　成本效益分析结果显示，乐伐替尼治疗主导索拉非尼，因为平均 ICER 落在第四象限，因为与索拉非尼相比，乐伐替尼在日本用于 uHCC 治疗时更有效（由 QALYs 衡量）且成本更低。与索拉非尼相比，乐伐替尼显着更好的 PFS 结果 [18] 导致更高的 QALY，因为在更好的健康状态（即无进展）中花费了更多时间。此外，使用外推数据，乐伐替尼患者保持无进展健康状态以及比索拉非尼患者更长的生命周期，这也有助于更高的累积终身 QALY。

　　乐伐替尼（lenvatinib）治疗的另一个有益方面是降低主要药物治疗成本带来的成本节约。尽管乐伐替尼的医疗资源使用成本更高。由于口服给药，两种治疗的给药成本相同，因此，节省成本的主要驱动因素是药物成本。从 REFLECT 试验的患者人口统计学和临床信息中提取剂量强度和体重。我们使用了日本 NHI 2017 药物清单中的乐伐替尼和索拉非尼标价分别为 3956.40 日元（4 毫克胶囊）和 4677.10 日元（200 毫克片剂）。在日本，新药的价格是根据其相对于“类似”对照药的疗效确定的，并且其每日费用与其对照药相同。在乐伐替尼的情况下，2015年乐伐替尼在日本市场新上市时，价格以索拉非尼为基准。乐伐替尼治疗分化型甲状腺癌的日剂量是肝癌的两倍，而索拉非尼治疗肝癌和分化型甲状腺癌的日剂量相同。因此，乐伐替尼的总药物成本几乎是 HCC 中索拉非尼的一半。日本每两年修订一次药品价格；最新修订是在 2018 年 4 月。我们的分析反映了修订后的价格（截至 2018 年 3 月 5 日），其中乐伐替尼和索拉非尼的价格保持相同。在 HCC 中，乐伐替尼的总药物成本几乎是索拉非尼的一半。日本每两年修订一次药品价格；最新修订是在 2018 年 4 月。我们的分析反映了修订后的价格（截至 2018 年 3 月 5 日），其中乐伐替尼和索拉非尼的价格保持相同。在 HCC 中，乐伐替尼的总药物成本几乎是索拉非尼的一半。日本每两年修订一次药品价格；最新修订是在 2018 年 4 月。我们的分析反映了修订后的价格（截至 2018 年 3 月 5 日），其中乐伐替尼和索拉非尼的价格保持相同。

　　一项成本效益分析表明，乐伐替尼（lenvatinib）以更低的成本带来了更多的益处：由于平均 ICER 下降在第四象限，它在日本治疗 uHCC 方面占据了索拉非尼的主导地位。与索拉非尼相比，试验中观察到的显着更好的 PFS 结果导致乐伐替尼的 QALY 更高，因为在无进展健康状态中花费的时间更长。此外，使用外推数据，乐伐替尼患者保持无进展健康状态以及比索拉非尼患者更长的生命周期，增加了更高的终生 QALY。乐伐替尼较低的药物成本抵消了乐伐替尼患者比索拉非尼患者存活时间更长的医疗资源成本。我们的结果对敏感性分析（DSA 和 PSA）和情景分析是稳健的。微信扫描下方二维码了解更多：