目的：从一项开放标签II期研究(NCT00411619)中分析依维莫司Everolimus治疗与结节性硬化症(TSC)相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)的累积疗效和安全性。扩展阶段结束后可以获得更新的数据，并在此≥5年的分析中提供。
方法：年龄≥3岁且明确诊断为TSC且SEGA病灶增大（≥2次磁共振成像扫描）的患者接受依维莫司Everolimus起始剂量为3mg/m(2)/天（滴定至目标血谷浓度为5-15ng/毫升）。主要疗效终点是主要SEGA体积从基线减少。
结果：截至研究完成日期（2014年1月28日），最初入组的28名患者中有22名(78.6%)按照方案完成了研究。依维莫司Everolimus暴露的中位（范围）持续时间为67.8(4.7-83.2)个月；在60个月的治疗后，23名患者中有12名(52.2%)和14名(60.9%)的SEGA体积相对于基线分别减少≥50%和≥30%。每天癫痫发作的患者比例从基线时的26名(26.9%)患者中的7名减少到60个月时的18名(11.1%)患者中的2名。最常见的不良事件(AE)是上呼吸道感染和口腔炎。1级或2级严重程度。没有患者因AE停止治疗。大多数AE的出现频率在研究过程中下降。
解释：依维莫司Everolimus在≥5年的治疗中继续证明对SEGA肿瘤减少的持续作用。依维莫司Everolimus的耐受性良好，没有发现新的安全问题。详情请扫码咨询：
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