背景：肺泡软部肉瘤（ASPS）是一种极为罕见的孤儿疾病，在一线没有批准的活性药物。帕唑帕尼和曲贝替定已获准用于二线肉瘤治疗，但关于它们在ASPS中的活性的数据很少且相互矛盾。由于缺乏正在进行和/或计划的临床试验，我们在世界肉瘤网络内进行了一项涉及欧洲、美国和日本肉瘤参考位点的多机构研究，以调查帕唑帕尼和曲贝替定的疗效。
材料和方法：从2007年5月起，被要求对其数据库进行回顾性审查的27个中心中的14个确定了44名接受帕唑帕尼和/或曲贝替定治疗的晚期ASPS患者。通过实体瘤1.1中的反应评估标准评估反应。无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）通过Kaplan-Meier方法计算。
结果：在接受帕唑帕尼治疗的30名患者中，18名接受了预处理（13名接受了其他抗血管生成药物）。29/30患者的反应是可评估的。最佳反应是1个完全反应、7个部分反应(PR)、17个疾病稳定(SD)和4个进展。在19个月的中位随访中，中位PFS为13.6个月（范围：1.6-32.2+），59%的患者在1年时无进展。未达到中位OS。在接受曲贝替定治疗的23名患者中，所有患者均接受了预处理并可评估反应。最佳反应是1个PR、13个SD和9个进展。在27个月的中位随访中，中位PFS为3.7个月（范围：0.7-109），13%的患者在1年时无进展。中位OS为9.1个月。
结论：帕唑帕尼在晚期ASPS中的价值得到证实，具有持久的反应，而曲贝替定的价值似乎有限。这些结果与定义高级ASPS的最佳方法有关。
实践意义：这项在世界肉瘤治疗参考中心进行的回顾性研究证实了帕唑帕尼在晚期肺泡软部肉瘤(ASPS)患者中的价值，具有立体和持久的反应，而曲贝替定显示出有限的活性。肺泡软部肉瘤对传统的细胞毒性化学疗法有抵抗力。帕唑帕尼和曲贝替定获准用于治疗二线肉瘤；在缺乏前瞻性临床试验的情况下，这些结果与定义ASPS最佳管理相关，并强烈支持旨在获得帕唑帕尼Pazopanib在疾病前线获得批准的举措。详情请扫码咨询：
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