造血干细胞移植 (HSCT) 后的血小板减少症可能由多种病因引起，甚至可能是多因素的，各种研究报告其发生率高达 20%。出于临床目的，HSCT 后的血小板减少症被归类为。长期孤立性血小板减少症定义为 HSCT 后 ≥ 90 天依赖血小板输注和血小板恢复的继发性失败 (SFPR) 定义为血小板计数下降至低于 20 × 109L 或在实现稳定的血小板植入后需要输血支持。这种状况使用艾曲波帕（eltrombopag）的效果会好一些。
药物、感染、基础疾病的持续存在、败血症、血栓性微血管病变和肝功能障碍是造血干细胞移植后血小板减少患者需要排除的重要原因。一旦排除了这些继发性原因，免疫性血小板减少和移植物功能差是造血干细胞移植后血小板减少的两个重要原因。在这种情况下，类固醇和静脉注射免疫球蛋白是治疗血小板减少症的常用药物。
假设长期孤立的血小板减少症与血小板生成受损以及血小板更新增加有关。表明，造血干细胞移植后长期血小板减少症患者的巨核细胞倍性和未成熟度显着降低。这些机制为使用艾曲波帕从静止状态募集造血干细胞提供了理想的病理生理环境。2012 年报道了 2 例同种异体造血干细胞移植后长期孤立性血小板减少症，他们对艾曲波帕（50 毫克）有反应，血小板计数恢复到不依赖输血的水平，最终允许逐渐减量和停药。在开始用药前，这两名患者的巨核细胞数量都减少了。一项 1 期临床研究从干细胞输注之日起使用了不同剂量（高达 300 毫克）的艾曲波帕。他们的血小板植入中位时间为 15 天，并表明艾曲波帕耐受性良好，没有与剂量相关的严重不良事件。
然而，在这项研究中，2 名患者出现了血栓形成的表现（1 例肺栓塞事件和 1 例导管相关血栓形成事件）。然而，在艾曲波帕的任何后续研究中均未发现血栓表现。在一个主要由接受自体干细胞移植的患者组成的队列中。证明了 HSCT 后原发性孤立性血小板减少症患者对艾曲波帕（25-50 毫克）有 100% 反应。田中等人。随后对 12 名孤立性血小板减少症患者（PIT = 5；SFPR = 7）进行了单中心体验，结果表明 8/12 (66.7%) 患者变得独立于艾曲波帕 (12.5-50 mg) 输血。在中位治疗时间为 116（范围 49-273）天后，所有 8 名有反应的患者在停药后仍保持独立输血。
迄今为止，唯一一项关于在 HSCT 后血小板减少症中使用艾曲波帕的前瞻性随机试验是由 Popat 等人进行的。并且在艾曲波帕组（50-150 毫克）中显示出 36% 的总体反应，并且血小板计数超过 50 × 108的患者数量存在显着差异L（21.4% 对 0%）。在他们的多中心研究中介绍了迄今为止关于艾曲波帕在造血干细胞移植后血小板减少症中使用的最大回顾性系列，显示对血小板生成素受体激动剂 (艾曲波帕-59%) 的总体反应为 72% [25–150 毫克]; 罗米司亭-41%) 。62% 的患者可以成功停用艾曲波帕，而不会失去反应。他们还证明，在开始使用血小板生成素受体激动剂之前，巨核细胞减少的患者的血小板恢复时间显着延长（43 天对 23 天；P–0.018）。佛罗里达大学最近的一份出版物显示，在 13 名 HSCT 后血小板减少症患者中，艾曲波帕 (25-50 mg) 的反应率为 62%，而基线骨髓中巨核细胞充足和不足的患者之间没有显着差异。表中总结了关于艾曲波帕在造血干细胞移植后血小板减少症中使用的现有文献（包括病例报告、摘要和原始文章）.现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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