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首个BTK抑制剂伊布替尼能够治疗什么癌症?

时间:2019-02-19 13:30 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  今年1月,一条喜讯在医药人的朋友圈刷屏:美国FDA宣布,授予百济神州BTK抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA突破性疗法认定,堪称“零的突破”。BTK对于B淋巴细胞的发育和生长有着极为重要的作用。当BTK基因由于突变而失活时,骨髓里的B细胞就无法发育成熟。这正是布鲁顿医生所接手的患者体内缺乏免疫球蛋白的原因。

BTK抑制剂

  然而,这还不是BTK的全部功能。在分子层面,BTK是B细胞受体(BCR)信号通路的关键组成部分。当BTK失去作用时,细胞会出现异常。而倘若它过度活跃,同样会带来病变。在许多白血病和淋巴瘤患者体内的癌细胞中,BCR信号通路经常处于异常激活的状态,而这往往意味着BTK的激活。科学家们也证实,在慢性淋巴性白血病的癌细胞里,BTK蛋白的水平有所增加。针对BTK这个靶点开发抑制剂来治疗癌症,也成为了许多新药研发人员所工作的重点。

  而说到BTK抑制剂,就不得不提伊布替尼Imbruvica(ibrutinib)这款重磅药物。这款新药的诞生故事可谓一波三折:它最初来自知名科学家Craig Venter博士创立的Celera Genomics,源自潘峥婴博士与团队的研发。后来,在杨森制药与Pharmacyclics的合作下,这款新药得到了美国FDA的突破性疗法认定,以及最终的上市批准。自2013年首次获批以来,Imbruvica也已经获得了10个批准,治疗套细胞淋巴瘤、慢性骨髓性白血病、以及华氏巨球蛋白血症等疾病。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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